DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
研究/数据
2019/07/16
Sarepta的研究管线中还有多款使用外显子跳跃策略治疗DMD的在研疗法。其中包括引入外显子53跳跃的golodrisen，和引入外显子45跳跃的casimersen。Sarepta表示，通过引入外显子跳跃来治疗可高达80%的DMD病例。
