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资讯
治疗先天性儿童盲人取得重大进展
研究/数据
2019/11/28
斯托特博士多年来致力于研究利用病毒将有用的信息传送到细胞的方法，随后他将这项研究与基因疗法相结合，以治疗先天性失明。
依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究，静脉制剂Radicava已在中国获批！
研究/数据
2019/11/28
依达拉奉静脉（IV）制剂的商品名为Radicava（依达拉奉注射液），于2017年5月获得美国FDA批准，是该机构在过去22年来批准的第一种ALS新药，在先前的临床试验中显示可以延缓ALS患者生理功能的丧失。
赛诺菲Toujeo(甘精胰岛素U300)获美国FDA批准，用于I型糖尿病儿科患者！
研究/数据
2019/11/28
本月初，该公司公布了评估Toujeo（甘精胰岛素，300U/mL）和甘精胰岛素100U/mL（Gla-100）治疗I型糖尿病儿童和青少年（6-17岁）患者III期EDITION JUNIOR研究的结果。
韩国SK生物制药Xcopri(cenobamate)获美国FDA批准，治疗成人部分发作性癫痫！
行业资讯
2019/11/27
用于成人治疗部分发作性癫痫。在2项充分且控制良好的临床研究中，Xcopri显著降低了部分发作性癫痫的发作频率，并且在维持期内高达20%的患者实现零癫痫发作。
FDA批准靶向镰状细胞病异常的新疗法
研究/数据
2019/11/27
SCD是一种使人衰弱的终生遗传性血液病，由于红细胞形状异常（呈新月形或镰刀状)，血管内的血液流动会受到限制，影响将氧气运送到身体组织，造成严重的疼痛和器官损伤。
猴子中的首次发现使致盲综合症的治疗成为可能
行业资讯
2019/11/27
BBS会导致视力丧失，肾功能不全，多余的手指或脚趾以及其他症状。在北美每140,000至160,000例婴儿中就有1人患有此病。
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本
行业资讯
2019/11/26
目前，Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透，同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症（包括aHUS、gMG）以及开发皮下注射剂型Ultomiris。
Maransertib治疗这2种罕见疾病试验完成首位患者给药
研究/数据
2019/11/26
MOSAIC试验是首个针对这些在儿童期和青少年早期出现PI3K / AKT途径突变的罕见遗传疾病的登记试验。
上一层楼就喘 肺部洗出“牛奶” 为罕见的肺泡蛋白沉积症
行业资讯
2019/11/25
呼吸内科医生提醒，如有不明原因的呼吸困难，一定要及时就医，避免呼吸衰竭。
首次实现“出海”的 抗癌原研药到底好在哪
行业资讯
2019/11/25
汪来表示，第一代BTK抑制剂伊布替尼有多个靶点，即对于多种酶均有抑制效果。“但我们发现在动物试验中，疗效取决于BTK，与其他的激酶抑制剂没有任何关系。”
弗吉尼亚大学发现多发性硬化症的关键因素
研究/数据
2019/11/25
科学家们假设这些称之为少突胶质细胞祖细胞的细胞，只对多发性硬化症起到有利的作用。这些神经胶质细胞约占大脑与脊髓整体细胞量的5%，它们对产生髓磷脂细胞(对神经细胞具有绝缘作用)发挥着重要而有益的作用。
UCLA研究发现了治疗亨廷顿病的潜在策略
研究/数据
2019/11/25
但人们对它们如何与突触（神经元之间的连接，使它们能够相互交流和传递信息）相互作用知之甚少。
且歌且行 傲骨蓝梅自由绽放 | 蓝梅阿卡贝拉人声乐团
行业资讯
2019/11/25
看着台上一张张蓬勃自信的脸庞，听着一首首婉转动听的歌曲，没人会想到他们当中的部分女性成员身患罕见疾病（淋巴管肌瘤病），生命时刻面临着呼吸衰竭的威胁。
“基因剪刀”治疗地中海贫血效果初现
研究/数据
2019/11/24
公报说，这是全球第一个接受CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗的β型地中海贫血病例。患者是一名20岁女性，她在治疗前平均每年需要输血16次，9个月前接受治疗后一直无需接受输血且血液指标正常。
克罗恩病可能影响大脑网络结构连接: 情绪障碍的发生和管理
研究/数据
2019/11/24
尽管如此，CD疾病对多个大脑区域复杂神经认知过程（如情绪和情感）的影响，仍然是有很多未知的问题。
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