目前已上市的针对DMD致病原因的药品仅有5款，且仅能覆盖不到40%的DMD人群。众多DMD家庭望眼欲穿的药品（迷你蛋白、二代外显子跳跃、CAP-1002等）都尚在临床阶段，且存在着上市后的价格可支付问题。

因此，尽管存在着试验的属性（比如存在一定的风险），对于与时间赛跑的DMD孩子们而言，参与临床试验作为唯一可能的用药机会，仍然是个存在极大诱惑的选择。但是几乎所有的药物临床都优先在大陆以外的地区开展，尤其是基因疗法。那么，这些参加临床的机会，对于我们大陆的DMD家庭而言，会是梦中楼阁一样虚幻的梦想吗？

元宵节时，七色堇为各位DMD亲友带来了2023年的第一个喜讯——已上市药品Ataluren在香港可及，并推出了前所未有的大力度慈善赠药活动（详情点击）。这一消息标志着已上市药品在国内可及性方面的重大进步，是实现DMD孩子们用药自由的第一步。

今天，七色堇将为大家送上2023年第二个喜讯，告诉DMD的大家伙儿：没有什么是不可能的，我们的孩子们还有很多的机会！

众所周知，辉瑞研发的DMD迷你蛋白是业内最具希望、进展最快的DMD潜在治疗方案之一。当前这款迷你蛋白已进入III期临床，并在台湾设立了招募点。

自从该招募点设立开始，闻闻小朋友的妈妈就与七色堇取得了联系，希望七色堇能够协助她为闻闻申请入组的机会。

经过近半年的努力，来自上海的闻闻小朋友，在上周正式接到医院方的通知，已成功入组辉瑞DMD迷你蛋白中国台湾台大医院临床试验点！

这是国内DMD领域一个非常重要的里程碑，标志着先进疗法大陆外临床试验的机会对于广大大陆DMD家庭而言成为了一个真实的可能！