小患儿在层流仓内接受治疗 通讯员张祖国摄
还是个婴儿,就患上罕见血液病。为帮9个月大的小女娃赢取生机,武汉专家果断选择做造血干细胞移植。11月5日,孩子度过生死关卡,平安出院回家。这是目前湖北省最小的造血干细胞移植案例。
女娃名叫贝贝,家住汉口。她3个月大时,被发现血常规多项指数异常,又经过骨穿、基因和染色体等多项检查后,最终确诊为罕见的先天性骨髓衰竭性疾病——范可尼贫血。贝贝的骨髓处于“荒芜”状态,无法自行造血,需要不断靠输入血小板和红细胞维持生命。
武汉儿童医院血液肿瘤科熊昊主任医师介绍,这种罕见病发病率近千万分之一,要治好孩子,唯一的方法就是进行造血干细胞移植。在向中国造血干细胞捐献者资料库(以下简称“中华骨髓库”)提交申请后,幸运的贝贝在8月就等到了合适的配型。
专家起初考虑,等贝贝满1岁了再进行移植。但问题是,贝贝每周都需要输入血小板和红细胞,输血频次高,存在风险;在等待的过程中,孩子也可能发生意外。经过反复权衡,专家们决定尽快给贝贝做造血干细胞移植,此时她仅9个月、体重6公斤。
好在贝贝闯过了化疗关、感染关等重重关卡,“生命的种子”在她体内茁壮成长。11月5日,在移植20天后,贝贝达到出仓标准。
熊昊介绍,贝贝出院回家之后,还需要密切随访观察。如果顺利,一年多以后,捐赠者的造血干细胞将与贝贝“融为一体”,孩子就基本康复了。据悉,贝贝是湖北省造血干细胞移植患儿中年龄最小的一例。
该院血液肿瘤科主任李建新介绍,目前,造血干细胞移植已经能用于多种疾病的治疗,除了白血病、某些恶性实体瘤等相对多见的疾病。对于儿科领域更重要的是,它是先天性遗传代谢性疾病、免疫缺陷病、骨髓衰竭性疾病的重要治疗方法。