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FDA改变主意,全球首款DMD基因疗法或延期上市
国内首例!3岁罕见病女童接受新药物治疗顺利出院!低磷酸酶血症
上海确诊世界首例发病机制罕见的克罗恩病例,走进克罗恩病
新药Palovarotene有望治疗FOP
由蔻德罕见病中心参与支持的“瑞鸥青年学者访学资助计划”正式发布
今年第6款罕见病新药Daybue获FDA批准,又是首款
2023年全国两会,13名代表委员热议罕见病话题
RNA疗法“孤儿药”开启认定,能否为罕见病治疗带来新变革?
2023年罕见病诊疗和支付准入国际论坛成功召开
法布里病开启基因疗法时代
多肽攻克罕见病! 首个治疗Rett综合征的药物DAYBUE(曲非奈肽)获FDA批准上市
DMD“造肌”干细胞疗法GIVI-MPC获得FDA孤儿药称号
毛华伟教授:站在罕见病患者视角去思考,与他们共情
神经退行性疾病的新希望:唤醒“沉睡”的神经干细胞
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默沙东百亿收购不负预期!肺动脉高压新药Sotatercept全部3期临床试验数据公布
AAV+CRISPR的基因疗法成功改善亨廷顿症猪的行为特征
BioMarin的AAV基因疗法再遭FDA推迟上市
百万美元并非基因疗法标配,美国或大刀砍向高价药
ALS:最有望获得成功治疗的神经退行性疾病
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17款获批IND,多款启动临床,1款进入3期,国内AAV基因疗法步入爆发前夕
一种良性的遗传性肝病——Dubin-Johnson综合征
全球首款DMD基因疗法上市提速,无需再经FDA咨询委员会
安徽省罕见病专科联盟成立
重磅!这种无药可治的疾病,终于迎来首款疗法
彭镜教授:我做了一些工作,成功帮助了患者,那使我感到自豪
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