资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
Ultragenyx公布多个罕见病临床项目数据,涵盖OI、AS和WD等丨柯西国外资讯
MECP2重复综合征(MDS)基因疗法获美国FDA授予的儿科罕见病资格认定
治疗库欣综合征,「奥西卓司他」拟纳入优先审评
胡善联:不同国家孤儿药定价的决策支点
黄昱:国内罕见病基因治疗前景可期|遇见罕见
地中海贫血:基因治疗大显身手|基因治疗时刻
速递 | DMD新药 Vamorolone 欧洲获上市推荐
【前沿速递】阿那白滞素治疗继发性噬血细胞综合征成年患者展现积极疗效
争议中上市的6款新药
改造干细胞治疗ADA-SCID|基因治疗时刻
【MG】日本批准zilucoplan和Rystiggo用于治疗难治性全身型重症肌无力
蔡磊:可喜可贺,研究发现一个全新的机制,这是世界首例,有望攻克渐冻症!
Orbit研究2期中期数据显示,Setrusumab显着降低成骨不全症患者的骨折率丨柯西国外资讯
杜氏肌营养不良新药在欧洲获上市推荐
戈谢病基因治疗药品获美国FDA孤儿药资格认定
辉大基因:RNA编辑疗法获儿科罕见病资格认定(附管线)
Kyverna的CAR-T获批又一自免适应症!还有多少自免适应症在被CAR-T攻克?
土生土长中国人,却生出蓝眼睛宝宝,而且听力很差,医生:基因突变引起的罕见病
兄弟俩深陷“生育魔咒”!生了6个孩子5个夭折,仅存活的一个也是智力低下
重磅!CDE发布《药物临床试验方案提交与审评工作规范》
国内首个!54家军地医院携手,西部多学科(罕见病)管理联盟成立
颈部肌张力障碍注射剂在美获批
临床研究:“基因修正自体iPS衍生亚型神经细胞治疗渐冻症”项目启动会在北医三院召开
速递 | 成功递送至人类肌肉组织,siRNA疗法公布积极长期结果
吴士文:DMD新药研发潮下的“冷思考”与“暖嘱托”|遇见罕见
线粒体DNA编辑方法在美获专利局授权
亨廷顿舞蹈症体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
重磅!《科技伦理审查办法》发布!
重磅!罕见病患者夺冠亚运会!
无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症药物在日本获批
<
...
20
21
22
23
24
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部