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研究者首次发现孕妇染色体外环状DNA
DCCR治疗小胖威利综合征的3期试验完成患者招募
罕见病的元凶,却也是神奇降脂靶点!
PXT3003改善CMT患者的临床疗效并稳定疾病进展
临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
AT-007治疗半乳糖血症的关键2期研究的积极结果公布
VYNDAQEL®治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病获EMA肯定意见
Mavorixafor联合Ibrutinib治疗巨球蛋白血症的1b临床试验启动
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Patidegib外用凝胶治疗高频基底细胞癌2期临床试验启动
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首次明确腓骨肌萎缩症亚型潜在治疗途径
英国MD UK慈善机构资助一项新的FSHD医学研究
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AXS-12治疗发作性睡病的2期CONCERT试验完成患者招募
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