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首个AL淀粉样变性门诊CAR-T仍保持100%ORR,BCMA CAR-T可拓展适应症还有哪些?
Stargardt病基因疗法1/2期临床试验首例患者接受给药,评估安全性和有效性丨柯西国外资讯
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新盘点|ALS、SMA、DMD、FRDA四种神经肌肉罕见病逆风翻盘,反义核酸药物ASO浓墨登场
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最新研究显示,AAV病毒整合到人类基因组不会致癌,而是带来持久表达
基因治疗神经元蜡样脂褐质沉积症最新进展发布
尼曼-匹克病药物临床研究新进展
赵重波教授:愿每位罕见病患者都成为真正的英雄!
自身免疫性肺泡蛋白沉积症临床试验完成招募
全球首个碱基编辑药物公布人体实验数据,反观国内碱基编辑格局
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进博收官!40余种罕见病药物亮相进博会
又一罕见病迎来首个国内rAAV基因药物临床研究!
黄如方:中国的罕见病问题一定会解决
神济昌华渐冻症AAV基因治疗药物SNUG01于北医三院完成首例受试者给药
2300万一针的天价药“黄了”?新药加速批准是否该“踩刹车”
【前沿速递】奥瑞利珠单抗治疗多发性硬化的德国真实世界队列研究:再证实“独立于复发残疾进展”的重要性
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进博特写|4岁罕见病患儿和“孤儿药”的故事
“中国罕见病立法探索倡议行动”正式起航!
11月两款罕见病创新药有望获美国食药监局批准
肌阵挛性癫痫小分子药物试验患者招募中
罕见病基因疗法公司宣布关闭!曾致力研究杜氏肌营养不良和ALS
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