2024年10月10日，为指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，提高罕见病药物研发效率，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）组织起草了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。
