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黏多糖贮积症治疗药物获国家药监局批准
发布时间:2020/06/03

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6月3日,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准Genzyme公司的注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名艾而赞/Aldurazyme)上市,用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗,用于治疗疾病的非神经系统表现。


黏多糖贮积症I型(MPS I)是一种常染色体隐性遗传的罕见病,由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起,可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积,进而危及生命。本次批准的药品作为此类患者的一种酶替代疗法,已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。


自临床急需境外上市药品目录发布以来,国家药监局已经批准了30余个品种进口注册。下一步,国家药监局将继续贯彻落实深化药品审评审批制度改革的有关要求,不断加快临床急需药品在我国上市,更好地满足人民群众用药需求。