今日，国家食品药品监督管理总局药品审评中心在官网上发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知 》（以下简称“通知”），通知的附件中放出了含有48种境外已上市临床急需新药的名单，涉及的疾病如黑色素瘤、多中心卡斯特莱曼病、IVA型黏多糖贮积症、VII型黏多糖贮积症、肺动脉高压、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合、高免疫球蛋白D综合征、家族性地中海热、高钙血症、多发性硬化症、慢性髓细胞性白血病、溃疡性结肠炎、 克罗恩氏病、戈谢病、急性骨髓性白血病、遗传性血管性水肿、冷吡啉相关的周期性综合征、穆-韦二氏综合征、家族性寒冷型自身炎症综合征、家族性乳糜微粒血症、亨廷顿氏舞蹈症、遗传性血管性水肿、转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病、甲状腺素运载蛋白淀粉样变性、纯合子家族性高胆固醇血症、高胆固醇血症、神经母细胞瘤、脊髓性肌萎缩、迟发性运动障碍、双等位RPE65突变相关的视网膜营养不良等数十种罕见病，共计48种境外已上市临床急需新药。

2018年5月的《第一批罕见病录》发布以来，政府对罕见病防治工作的关注与支持的力度不断加大，如为加快提高创新药上市审批效率，进一步落实药品优先审评审批工作机制，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，加快审评审批等，5月国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局联合发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告（2018年第23号）》，6月20日李克强总理主持召开国务院常务会议中，确定要有序加快境外已上市新药在境内上市审批。加强全国短缺药品供应保障监测预警，建立短缺药品及原料药停产备案制度，加大储备力度，确保患者用药不断供等。7月10日国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》，指出“对于用于危重疾病、罕见病、儿科且缺乏有效治疗手段的药品注册申请，经评估其境外临床试验数据属于‘部分接受’情形的，可采用有条件接受临床试验数据方式，在药品上市后收集进一步的有效性和安全性数据用于评价。”我们相信，这些都仅仅是开始，随着国家的重视，政府大力支持，定能惠及更多罕见病群体！

原文如下：

按照6月20日国务院常务会要求，根据《中华人民共和国药品管理法》和中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字﹝2017﹞42号）精神，为加快境外已上市临床急需新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家，对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理，遴选出了Alectinib Hydrochloride 等48个境外已上市临床急需新药名单。该名单重点考虑近年来美国、欧盟或日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。 

纳入境外已上市临床急需新药名单的药品，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。即日起，上述48个药品申请人即可按《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》（试行）的要求，向我中心提出Ⅰ类会议申请，对申报相关问题进行沟通。

 现将境外已上市临床急需新药名单（见附件1）和申报资料要求（见附件2）向社会各界征求意见。如有意见，请于2018年8月18日前回馈意见。联系人：李逸云，邮箱：liyy@cde.org.cn。         
                                                                                                                                         药品审评中心
                                                                                                                                         2018年8月8日

附件1

附件2
                                                                            

申报资料要求  

       境外已上市临床急需新药注册申请申报资料具体要求如下：
        1.证明性文件
        提供美国、欧盟和日本药品监管机构批准上市的证明性文件；提供该药品已在日本、香港、澳门、台湾等地区之一上市的证明文件，以及近五年内出口至该地区的药品数量及相关证明文件。
        2.人用药品通用技术文档（CTD）要求
       申请人应严格按照ICH  CTD格式要求递交申报资料。申报资料应与报送至发达国家监管机构的内容基本相同，同时应提交上市后积累的研究数据。其中，CTD文件中M1模块、M2模块以及M3－M5模块关键研究报告的摘要部分，应为中文版，并附原文备查阅。提供的药品说明书，内容与原上市国审核发布说明书内容相同，格式采用原国家食品药品监督管理局《药品说明书和标签管理规定》（局令第24号）要求。
        3.种族敏感性分析报告
        申请人应参照ICH相关指导原则，对中国和/或亚裔人群与欧美人群疗效和安全性进行一致性分析。
        4.上市后研究和上市后风险控制计划
        申请人应根据总体有效性和安全性评价，以及种族敏感性分析情况，作出是否要开展上市后临床试验和制定上市后风险控制计划科学判断，提供必要的上市后研究计划和具体临床试验方案，以及上市后风险控制计划。
        5.申报资料一致性声明
        申请人应声明在中国申请进口的申报资料，应为申请上市时向国外监管机构报送的所有资料，以及上市后完成的相关研究资料。

原文链接：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=314651