“罕见病”，又称“孤儿病”，是指患病率很低、很少见的疾病。北京市政协委员、农工党北京市委副主委、中国医学科学院阜外医院血栓病中心主任荆志成对大公报表示，目前“孤儿药”开发成本很高，上市之后价格昂贵。当前正值北京市医保药品目录调整之际，作为北京地区研究罕见病的医生，强烈呼吁将代表性的孤儿药纳入北京医保支付体系，让“阳光”照射到长期被忽略的弱势群体身上。

“举个例子，心血管系统有一种罕见病叫做‘特发性肺动脉高压’，按照北京常住人口二千万计算，每年新发病的患者总数大概100人左右，患病人数目前大概在300-500人左右。”荆志成介绍，目前很多类似的罕见病明确诊断之后都能有办法治疗，但由于患者数量少，所以治疗罕见病的药物被称为“孤儿药”，开发成本很高，上市之后价格昂贵。

以治疗严重肺动脉高压的药物“皮下注射瑞莫杜林”为例，一支注射剂大概1万元左右，每个患者每个月需要大概2-3支。治疗轻到中度的口服安立生坦片，每个月的治疗费用大概在3500元-6000元左右。由于目前国内制药企业在开发“孤儿药”方面缺乏积极性，目前几乎没有价格便宜的治疗肺动脉高压的仿制药品，上述药物几乎全部依赖进口。

荆志成还介绍，由于缺乏国家和商业医保支撑，导致国际制药企业缺乏进入中国市场的积极性，国内治疗肺动脉高压等罕见病的药品种类也很少，同样都是肺动脉高压患者，欧美、日本等国家可以选择近20种不同药物治疗，但中国患者仅有二三种药物可以使用，问题很突出。

加强医疗保障解决因病致贫难题

“作为治疗罕见病的医生，我几乎每天都要亲眼目睹因为药品价格昂贵而私下终止治疗的患者因心力衰竭而去世，我也几乎每天都能看到肺动脉高压的患者因为心衰丧失劳动力而没有收入，因为需要自费购买这些延续生命的药品而使整个家庭陷入困境，产生所谓的‘因病致贫’。悲剧就在于明明知道吃药就可以生存下去，却药在眼前而不得之。”荆志成称。

他建议，期望能改变北京关于罕见病患者的医疗保障局面，使北京能成为全国罕见病患者医疗保障的旗帜。他建议，财政局需要做出预算，单独给人社局划拨罕见病医疗保障基金财政局要组织专家讨论，确定第一批十种罕见病在我市常住居民的患病人群数量，以及治疗所需“孤儿药”经费的额度，拿出所需经费的70%-90%定额预算。人社局用这笔专款建立罕见病医疗保障专项基金，来支付北京“罕见病”居民的“孤儿药”，从而避免对常见病医保的“保基本”和“兜底线”造成影响。

与此同时，他也呼吁新闻和宣传部门要加强对各类罕见病的宣传，增强民众对罕见病的认识，提高社会对罕见病患者的关注，并期待卫计委和科委要设立单独的罕见病研究基金，集中优势资源，提高我市科研机构和企业对罕见病的筛查诊断能力和新药、仿制药研究水平。