Ocelot Bio前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其主要候选药物OCE-205孤儿药资格认定，用于治疗除癌症外的所有病因引起的腹腔积液（ascites）。

腹腔积液是腹腔内液体的异常积聚，是肝硬化发展到失代偿期的标志。数据表明，约有40万人患有腹腔积液，其中6万人无法接受标准的护理治疗，他们需要更积极的治疗方法。目前腹腔积液治疗方法有限，通常是侵入性手术，可能会给患者带来重大风险和负担，这突显出迫切需要新的方法来改善这种破坏性疾病患者的预后。Ocelot Bio计划于2024年启动OCE-205治疗难治性腹腔积液的临床研究。

美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定，用于治疗、诊断或预防影响美国20万人以下的罕见病或病症的药物和生物制品。孤儿药资格认定为Ocelot Bio提供了某些好处，包括支持临床开发的经济激励，以及如果该药物最终获批用于该适应症，该药物在美国的该孤儿适应症市场独占期长达七年。这是OCE-205的第二个孤儿药资格认定，此前该药物是授予用于肝肾综合征。

关于OCE-205

Ocelot Bio的主要资产OCE-205是一种具有差异化作用机制的治疗肽，有改善终末期肝病（ESLD）并发症患者预后的潜力。OCE-205的创新源于其设计为一种对血管加压素1a（V1a）受体具有选择性的混合激动剂-拮抗肽，在远高于治疗ESLD所用药物浓度的药物浓度下没有血管加压素2（v2）受体活性。凭借其混合的V1a激动剂/拮抗剂活性，OCE-205治疗旨在缓解门静脉高压，同时提供最大限度的疗效，避免全激动剂引起的过度血管收缩，过度血管收缩会导致缺血性损伤和潜在的其他严重不良事件，如呼吸衰竭。通过消除V2活性，OCE-205治疗旨在避免液体滞留和过载。