Advicenne前不久宣布，其专利药物ADV7103已被FDA授予治疗胱氨酸尿症（cystinuria）的孤儿药物资格认定（ODD）。ADV7103是为数不多的在美国同时获得胱氨酸尿症和远端肾小管酸中毒（dRTA）两种适应症孤儿药资格认定的药物之一。

Advicenne首席执行官Didier Laurens宣布：“2022年首次在dRTA中获得ADV7103的孤儿药资格认定后，非常高兴能再次获得胱氨酸尿症的孤儿药资格认定。我感到非常自豪的是，在法国获得的第一批临床数据使FDA相信ADV7103在治疗胱氨酸尿症方面的益处。用简化的碱化法治疗这种疾病具有非常大的市场潜力，该疾病存在巨大未满足医疗需求，在美国有超过30000名患者。”

胱氨酸尿症是一种遗传性疾病，其特征是肾脏和膀胱中氨基酸胱氨酸的积聚。这些高水平的胱氨酸会导致肾脏、输尿管和膀胱形成胱氨酸结石。这些结石会产生各种并发症，如高血压、剧烈腹痛、复发性尿路感染、高达70%的患者肾功能受损和慢性肾功能不全。这些并发症最终会导致慢性肾功能衰竭。

迄今为止，欧洲有40000名胱氨酸尿症患者，美国约有30000名患者。这种病的治疗主要基于尿液碱化，结合大量的液体摄入和低蛋白饮食，以限制肾结石的反复形成。ADV7103是一种创新的、专有的缓释柠檬酸钾和碳酸氢钾的固定组合，有可能成为北美和欧洲治疗胱氨酸尿症的首个主要药物。

原文标题：

FDA grants Orphan Drug Designation to ADV7103 for the treatment of cystinuria