Calliditas Therapeutics 前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已对该公司用于治疗Alport综合征的setanaxib的孤儿药资格认定申请给出肯定意见。COMP的意见现在将提交给欧盟委员会，该委员会负责通过与孤儿药资格认定申请有关的决定。

欧洲药品管理局将孤儿药资格认定授予用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱疾病的药品，这种疾病是罕见的（在欧盟，影响不超过万分之五的人），或者药物不太可能产生足够的利润来证明研发成本的合理性。一旦获得欧盟委员会的上市许可，获得孤儿药资格认定的公司将受益于协议援助和市场独占期。

基于重要的临床前工作，Calliditas的目标是在2023年第四季度启动一项随机、安慰剂对照的2期临床研究，对大约20名患者评估setanaxib治疗Alport综合征的疗效。

Alport综合征是一种由编码4型胶原的基因突变引起遗传性疾病。4型胶原α链主要位于肾脏、眼睛和耳蜗中。因此，这种疾病的特征是肾脏疾病、听力丧失和眼睛异常。最终，患者出现蛋白尿、高血压、肾功能逐渐丧失（肾小球滤过率逐渐下降）和终末期肾病（ESRD）。

Calliditas目前正在头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）的2期概念验证研究以及原发性胆汁性胆管炎（PBC）的2b期研究中研究setanaxib的疗效。Setanaxib也在一项由研究者发起的特发性肺纤维化（IPF）研究中进行评估。

原文标题：

European Medicines Agency Committee for Orphan Medicinal Products provides positive opinion on Calliditas’ application for setanaxib in Alport syndrome