IPS HEART是一家私营细胞治疗公司，致力于推进其干细胞平台，以开发针对杜氏肌营养不良（一种罕见疾病）和心力衰竭的新骨骼肌和心肌生成治疗方法。该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其候选产品ISX9-CPC儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗与Danon病相关的心肌病。ISX9-CPC干细胞候选治疗药物旨在创造新功能性人类心肌，同时减少心脏纤维化。

美国食品药品监督管理局此前授予用于治疗杜氏肌营养不良的ISX9-CPC和GIVI-MPC的RPDD。另外，FDA授予其用于治疗杜氏肌营养不良症的GIVI-MPC孤儿药资格认定。

IPS heart首席执行官Rauf Ashraf表示：“虽然罕见病界主要关注基因治疗方法，但不幸的是，基因治疗无法创造新的心肌，也无法创造任何新的骨骼肌或提供全长肌营养不良蛋白。大型制药公司在IPS干细胞治疗方面取得临床成功， Vertex最近报告称，两名糖尿病患者大幅降低了A1c水平，同时使他们全年不用注射胰岛素。我们希望在毁灭性的罕见病中也能看到类似的进展。”

| 关于Danon病

Danon病于1981年首次由Danon等报道，主要累及心脏、骨骼肌、神经系统、视网膜和肝脏等。该病是一种罕见的X连锁遗传糖原储存疾病。与其他糖原储存疾病不同，该疾病不是由酸性麦芽糖酶的缺失引起的，而是由LAMP2基因突变引起。是一种罕见致命性疾病，在生命的第二或第三个十年会导致猝死或需要心脏移植。

原文标题：

IPS HEART Receives U.S. FDA Rare Pediatric Drug Designation for ISX9-CPC Stem Cell Therapy for Treatment of Cardiomyopathy Associated with Danon disease