2023年10月26日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准vamorolone用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。中国罕见病创新药研发企业曙方医药已于2022年从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。

近期vamorolone已获得欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准的积极意见，预计欧盟委员会将于2023年底前批准vamorolone在欧盟上市。届时，vamorolone将成为首个在美国和欧洲获得完全批准用于治疗DMD患者的药物。此前，Santhera估算，Vamorolone仅DMD适应症在美国和欧洲五大市场总计潜在销售峰值将超5亿美元。

杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多在3至5岁起病，9至12岁丧失独立行走能力，多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。DMD在中国大陆发病率约为1/4560男婴，估算患者数量约10万人。国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物上市，该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。

曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“vamorolone在美国正式获得上市批准是杜氏肌营养不良领域的重要里程碑事件，再一次验证了其巨大的治疗潜力和商业价值。早前，vamorolone获国家药监局药审中心纳入‘突破性治疗药物’程序，我们将积极与监管部门、临床机构等各方合作，全力推进这一创新药物在中国的研发和商业化进程，以早日惠及中国DMD患者及其家庭。”

曙方医药联合创始人、首席商业及运营官王晓晖先生表示：“得益于国家在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区实行的临床急需进口药品特殊政策，我们正在与相关方积极沟通，争取vamorolone能够率先落地博鳌乐城，帮助一部分有迫切需求的DMD患儿尽快获得新药治疗。”

FDA对vamorolone的批准基于IIb期关键临床研究（VISION-DMD）的数据和来自三个开放标签研究及扩展研究的补充安全信息。在上述临床试验中 vamorolone剂量为2至6 mg/kg/天，总治疗周期长达48个月。与目前DMD的标准治疗糖皮质激素相比，这种新的皮质类固醇治疗显示出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为有关的不良事件减少。这些临床试验是由Santhera及其合作伙伴在全球11个国家的32个临床试验中心开展的。

| 关于Vamorolone

Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。

在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点、由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏，不良事件的严重程度一般为轻至中度。

当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用vamorolone后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，证实其不会造成生长抑制，也不会对骨代谢产生负面影响。

Vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。Vamorolone目前仅在美国获得批准。

| 关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案。

参考资料：

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