SiSaf是一家RNA递送和治疗公司，宣布其正在启动美国FDA监管程序，以获得SIS-101-ADO的孤儿药资格认定，SIS-101-ADO是一种用于治疗罕见遗传性骨骼疾病常染色体显性骨硬化症2型（Autosomal Dominant Osteopetrosis Type 2，ADO2）患者的siRNA药物。
SIS-101-ADO将抑制CLCN7表达的siRNA与SiSaf的Bio Courier®下一代硅稳定混合脂质纳米颗粒（sshLNPTM）技术相结合，通过将脂质纳米颗粒技术与无机生物可吸收硅相结合，解决了其他RNA递送技术的局限性。通过下调CLCN7（一种由破骨细胞和其他导致ADO2的细胞类型表达的突变基因）的表达，RNA疗法可使骨量和骨质量恢复到接近正常水平。
尽管监管程序可能很长，但如果获得批准，SiSaf的开创性Bio Courier技术用于RNA递送可能会为患有罕见骨骼疾病的患者带来改变生命的益处，并可能在未来用于治疗其他骨骼疾病。
ADO2等遗传性骨骼疾病占全球所有出生缺陷的5%，但安全有效的治疗方面仍有许多未满足的需求和挑战。SiSaf专有的Bio Courier技术是一种创新的递送平台，旨在加速RNA治疗的技术进步和应用。
SiSaf创始人兼首席执行官Suzanne Saffie Siebert博士表示：“近年来，人们对RNA疗法的兴趣激增。启动监管程序，使我们的ADO2治疗药物获得孤儿药资格认定，将使这一革命性的治疗方法更接近于减轻这种疾病带来的痛苦的目标。如果成功，SIS-101-ADO和其他Bio Courier药物不仅能够治疗罕见骨骼疾病，还为治疗罕见病扫清道路，甚至一些曾经被认为无法治疗的罕见病。”
| Bio-Courier技术计划及其益处
SiSaf的Bio-Courier药物输送平台建立在脂质纳米颗粒技术基础上，并引入硅，以实现结构完整性和耐久性。其结果是纳米颗粒具有提高的RNA负载能力和防止水解，结合有效的转染和寡核苷酸有效载荷的控制释放。Bio-Courier的多功能性是通过修饰颗粒大小、表面电荷和表面配体以靶向药物作用的期望位点来实现的。Bio-Courier制的药物可用于多种给药途径。
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译：黄娟
