近日，IPS HEART公司宣布，其开发的First-In-Class干细胞疗法GIVI-MPC已被美国食品药品管理局(FDA)授予“孤儿药”称号，该疗法用于创造具有100%全长肌营养蛋白的新骨骼肌，以治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
目前对DMD的治疗选择有限，没有一种治疗方法能创造出任何新的骨骼肌，或能提供100%全长的人类肌营养蛋白。
虽然较新的DMD基因治疗方法有很大的希望，但不幸的是，到目前为止，由于基因治疗只能递送一部分的肌养蛋白（dystrophin）基因（约30%），不能创造任何新的骨骼肌，因此并没有逆转基础疾病。
DMD是最常见的肌营养不良症，由DMD基因突变引起，DMD基因提供产生一种叫做肌营养不良蛋白的指令。导致DMD的大多数突变导致功能性肌营养蛋白的完全缺乏，引起肌肉力量和功能的逐渐丧失，影响活动能力并引起心脏和呼吸系统并发症。
GIVI-MPC已经成功地在mdx小鼠和营养不良的猪身上创造了新的人类骨骼肌，而且是100%全长的人类肌营养蛋白。
GIVI-MPC是一种干细胞疗法，可以用全长肌营养不良蛋白创造新的骨骼肌。该疗法使用小分子givinostat将人类诱导的多能干细胞（iPSC）重新编码为新的肌肉组织。iPSC是通过从皮肤或血液中收集成熟细胞，并将其重新编码为干细胞样状态而产生的，在这种状态下，iPSC可以被编码为几乎任何类型的细胞。
值得注意的是，意大利制药公司Italfarmaco正在开发givinostat，作为DMD和Becker肌营养不良症的潜在口服治疗药物。
小鼠和猪肌营养不良模型的临床前数据表明，GIVI-MPC治疗能够产生具有全长肌营养不良蛋白的人类骨骼肌。根据IPS HEART的研究，givinostat具有抗炎和促进干细胞分化等作用。
