LB-P8是LISCure Biosciences开发的一种新型药物，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC），已被美国FDA授予孤儿药资格认定。

2022年12月1日，美国FDA授予LISCure的LB-P8（LISCure的微生物组新药）治疗PSC孤儿药资格认定。据公司所知，LB-P8是微生物组治疗代谢性疾病中首个获得孤儿药资格认定的药物。

美国食品和药物管理局的ODD计划支持高度未满足医疗需求罕见病治疗方法的开发，并提供各种激励措施。一旦被授予孤儿药资格认定，该公司就有资格获得这些激励措施，如合格临床试验的税收抵免、免除用户费用，以及批准后七年市场独占期。此外，在设计药物开发战略时，Agency的支持增加了成功开发孤儿药的可能性。

PSC是一种慢性胆汁淤积性肝病，由不明原因的胆管炎症和纤维化引起。炎症会阻止胆汁酸的流动，导致肝纤维化或癌症。目前尚无治疗方法，肝移植是唯一的治疗选择。LISCure通过与梅奥诊所的研究合作，在动物模型中证明对PSC的治疗效果。

全球制药公司通过收购拥有孤儿病管线的公司，从而加快罕见病治疗的发展。2022年8月，辉瑞收购了Global Blood Therapeutic，阿斯利康收购了Alexion制药公司。此外，赛诺菲、武田、百时美施贵宝（BMS）、诺华（Novartis）、默克（Merck）等正在通过收购专门研发孤儿药的公司来加强罕见病管线。

“LB-P8是与梅奥诊所合作开发的，并在前不久公布了其研究结果，不仅对PSC有疗效，对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）也有疗效。”LISCure首席执行官Chin Hwa Sub表示：“该公司最近成功完成了其全球1期研究，获得美国FDA的孤儿药资格认定后，美国2期研究也将按计划进行，以满足市场的预期。”

原文标题：

First Orphan Drug Designation (ODD) in the field of microbiome-based treatment for metabolic diseases 

翻译：黄娟