Aro Biotherapeutics是一家率先开发组织靶向基因药物的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予ABX1100儿科罕见病资格认定（RPD），ABX1100是一种靶向肌肉中Gys1基因的研究性Centyrin-siRNA偶联物，用于治疗庞贝病。

庞贝病是一种罕见致命性疾病，可在任何年龄发病，包括婴儿期。其特点是随着时间的推移进展为衰弱性肌无力，该病由负责分解肌肉细胞糖原的酸性α-葡萄糖苷酶突变引起的。ABX1100是一种治疗庞贝病的新方法，旨在减少肌肉中糖原的积累。

Aro Biotherapeutics首席医疗官Mittie Doyle博士说：“庞贝病影响所有年龄段的患者，但对儿童来说尤其严重。我们致力于为患有庞贝病的儿童开发ABX1100，以便为这些儿科患者提供新的治疗选择。”

美国食品和药物管理局（FDA）将RPD授予给治疗罕见严重或危及生命儿科疾病的药物，这些疾病影响18岁以下患者。获得FDA RPD的申办方有权在批准儿科疾病适应症后获得儿科审评凭证（PRV），从而使持有人能够获得优先审评、缩短审评时间和潜在的加速产品批准。

Aro Biotherapeutics的联合创始人兼首席执行官Sue Dillon博士说：“获得FDA的RPD是Aro朝着为罕见疾病患者开发新型组织靶向基因药物的目标迈出的重要一步，我们很高兴FDA认识到ABX1100对儿科庞贝病患者的潜力。”