2022年10月25日，原启生物科技（上海）有限责任公司（简称“原启生物”）宣布已收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）的正式书面回函，其原创开发的自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞产品OriCAR-017被授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

本次孤儿药资格认定主要基于OriCAR-017产品在中国开展的first-in-human（FIH）I期临床研究的积极结果（NCT05016778）。在获得孤儿药资格后，OriCAR-017产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。

关于OriCAR-017

OriCAR-017是原启生物基于OriAb和OriCAR两个自主研发技术平台开发的核心产品之一，自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞治疗用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。2022年4月30日，研究者在中国开展的临床I期POLARIS临床试验数据展示了良好的安全性和有效性（100% ORR，28天评估MRD 10-5阴性率100%），包括既往BCMA CAR-T治疗失败的受试者在内的所有受试者，在数据截止日期均获得持续缓解，无进展，同时无需任何额外抗肿瘤治疗。

该研究结果分别在2022 ASCO和2022 EHA年会获口头报告展示。2022年10月24日，获美国FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）对GPRC5D（OriCAR-017）的“孤儿药”资格认定。

关于多发性骨髓瘤(MM)

多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。在美国，MM约占所有新发癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。