Omeros 公司前不久宣布，OMS906已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药孤儿药资格认定，用于治疗阵发性阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）。OMS906靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-3（MASP-3），是补体系统替代途径的关键激活剂。MASP-3将前补体因子D（前CFD）转换为成熟CFD。

PNH是一种罕见危及生命的疾病，其特征是红细胞破坏、血凝块和骨髓功能受损。根据其作用机制以及已完成的1期研究中显示的药代动力学/药效学（PK/PD）特征，OMS906有潜力比市场上或开发中的其他PNH药物提供更好的安全性和更方便给药。此外，与竞争对手药物靶向的替代途径中的其他酶不同，MASP-3似乎不是急性期反应物，这意味着MASP-3的浓度和OMS906的有效剂量水平在炎症环境中不会改变。Omeros继续围绕针对MASP-3的治疗药物建立强大的独家知识产权地位。

Omeros董事长兼首席执行官Gregory A.Demopulos博士说：“我们很高兴开始临床研究，以证明OMS906在替代路径相关疾病中的疗效。根据我们的临床前和1期试验数据，我们预计OMS906将表现良好。由于MASP-3抑制和OMS906的潜在优势，降低感染风险，更好的剂量分布，以及避免急性期反应物药物引起的“突破性”疾病的能力，我们相信OMS906可成为替代路径障碍的一线治疗药物。”

FDA授予孤儿药资格认定，以促进药物的开发，该药物将比现有的治疗方法具有显著的治疗优势，这些治疗方法针对的是每年影响20万或更少美国患者的疾病。它使公司有资格享受适用于药物开发各个阶段的福利，包括上市批准后七年的市场独占期、美国临床试验的税收抵免、孤儿药补助的资格以及免除某些管理费用。

Omeros最近在健康受试者中完成了OMS906的1期试验，将开始临床试验招募，评估对C5抑制剂ravulizumab反应不满意的PNH患者的作用。该公司还致力于在2023年初针对治疗初发性PNH和C3肾小球疾病患者群体的疗效数据。根据已完成的1期试验的结果，OMS906的给药预计为每月一次至每季度一次静脉或皮下给药。

| 关于OMS906

OMS906是一种针对甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-3（MASP-3）的研究性人类单克隆抗体，MASP-3是补体系统替代途径的关键激活剂。补体系统在炎症中起着核心作用，并因组织损伤或微生物感染而被激活。MASP-3负责将前补体因子D转化为补体因子D，被认为是替代途径中的首要靶点，与其他替代途径蛋白质相比，它具有最低的自然循环水平和较低的相对清除率，并且与C5和C3阻断剂不同，MASP-3抑制保留了经典途径的裂解臂，对对抗感染很重要。此外，与替代途径的其他成分不同，MASP-3被认为不是急性期反应物，可以为MASP-3抑制剂（如OMS906）提供优于其他替代途径抑制剂的显著优势。MASP-3抑制剂被认为对多种疾病具有预防或治疗作用，包括阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、溶血性尿毒症综合征（HUS）、非典型HUS、创伤性脑损伤、关节炎、湿性年龄相关性黄斑变性、缺血再灌注损伤、移植相关并发症和其他免疫相关疾病。通过其日益增长的独家知识产权地位，Omeros控制了MASP-3抑制剂在多种替代途径相关疾病和其他疾病中的使用。

原文标题：

FDA GRANTS ORPHAN DRUG DESIGNATION TO OMEROS’ MASP-3 INHIBITOR OMS906 FOR TREATMENT OF PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA

译：黄娟