Ocelot Bio是一家专注于开发治疗终末期肝病（ESLD）并发症创新疗法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其治疗肝肾综合征（hepatorenal syndrome）的主要候选药物OCE-205孤儿药资格认定。Ocelot Bio目前正在招募OCE-205治疗肝肾综合征伴急性肾损伤（HRS-AKI）的2期临床试验患者，肝肾综合征是ESLD最常见且严重并发症之一，可导致急性肾衰竭。HRS-AKI缺乏创新治疗药物，目前没有FDA批准的治疗方法。
Ocelot Bio总裁兼首席执行官Katherine Vega Stultz说：“OCE-205孤儿药资格认定凸显出肝肾综合征患者迫切未满足的医疗需求。我们正积极与医疗中心合作，以推进我们2期临床研究，我们的团队正在努力更好地了解患者临床结局，以继续推进我们OCE-205开发计划。”
美国食品和药物管理局（FDA）对用于治疗、诊断或预防美国不到20万人罕见疾病或病症的药物和生物制品授予“孤儿药资格认定”（Orphan Drug Designation）。孤儿药资格认定为Ocelot Bio提供了特定好处，包括支持临床开发的财政激励，以及如果该药物最终被批准用于其指定适应症，则该药物在美国指定孤儿适应症的市场独占期可长达七年。
OCE-205是一种具有分化作用机制（MOA）的肽治疗药物，旨在选择性靶向ESLD中肝纤维化和门脉高压引起的严重血流动力学并发症。OCE-205的第一个研究适应症是HRS-AKI。OCE-205的创新源于其混合激动剂拮抗剂肽的设计，该肽对加压素1a（V1a）受体具有选择性，在治疗浓度下无加压素2（V2）受体活性。由于其混合V1a激动剂/拮抗剂活性，OCE-205治疗旨在改善患者的全身血液动力学，同时提供最大限度的疗效，以避免完全激动剂引起的过度血管收缩，导致的缺血性事件。通过消除V2活性，OCE-205治疗旨在潜在地避免液体滞留和过载。由于其最大激动作用和选择性，OCE-205利用已证明的MOA来治疗HRS-AKI，同时解决现有药物的局限性。据估计，HRS-AKI在美国每年影响约50000人，目前确诊后90天的死亡率超过50%。
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译：黄娟
