进行性骨化性肌炎（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP）是一种极罕见遗传性疾病，其特征是正常骨骼外，在肌肉、肌腱或软组织中形成骨骼。全球FOP的估计患病率为1.36‰，确诊病例的数量因国家而异。FOP确诊中位年龄为5岁。

益普生公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其重新提交palovarotene治疗FOP的新药申请（NDA）并进行优先审评，FOP是一种极为罕见的遗传性疾病。palovarotene是一种口服选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂，用于预防异位骨化（HO；正常骨骼系统外的新骨形成）。FDA预计在2022年12月29日前给出最终决定。

益普生执行副总裁兼研发负责人Howard Mayer博士说：“FDA受理该申请对美国FOP患者是一个重要里程碑，因为目前这种进行性和使人虚弱的极罕见遗传病尚无批准的治疗方法。益普生致力于为罕见疾病患者开发改变生活的治疗方法，尽管在为复杂疾病开发新的创新药物时，缺乏先例或没有先例可供借鉴，存在巨大挑战。优先审评朝着为FOP患者提供急需治疗又迈进了一步。”

FDA的优先审评授予给那些如果获得批准，与当前的护理标准相比，安全性或有效性显著提高的研究性疗法。

2022年1月，加拿大卫生部成为第一个批准SohonosTM（palovarotene胶囊）的监管机构，以减少8岁及以上女性和10岁及以上男性FOP成年人和儿童HO的形成。Sohonos在加拿大被批准用于治疗FOP患者的慢性用药和这些患者群体的突发用药。Palovarotene目前未在加拿大之外获得批准。2021，palovarotene的上市许可申请已在欧盟提交，并根据正在进行的监管程序，对欧洲药品管理局于2022年6月提交的问题做出了回应。益普生预计将在适当时候向其他监管机构提交更多申请。

FOP的估计患病率为1.36‰，确诊病例的数量因国家而异。其特征是在正常骨骼系统外形成新骨，如在软结缔组织中，这一过程称为HO，之前可能会出现疼痛的软组织肿胀或“突然发作”。突发很常见，是形成新HO的重要因素，但在没有突发的情况下，HO也可能会形成。HO一旦形成，就不可逆转，会导致行动不便和预期寿命缩短。

| 关于Palovarotene

Palovarotene是一种研究性口服选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂，正在开发，作为一种潜在的治疗方法，用于治疗极罕见遗传性疾病进展性骨化性纤维发育不良（FOP）的患者。Palovarotene于2019年4月益普生通过收购Clementia Pharmaceuticals获得。Palovarotene获得FDA儿科罕见病和突破性疗法资格认定，用于潜在的FOP治疗。palovarotene新药申请（NDA）最初于2021年5月28日被FDA受理并进行优先审评，益普生于2021年8月13日宣布撤回NDA。FDA已受理Palovarotene重新提交的NDA，并进行优先审评。

原文标题：

Ipsen announces U.S. FDA Priority Review for palovarotene New Drug Application in patients with fibrodysplasia ossificans progressiva following resubmission

译：黄娟