Kazia Therapeutics是一家专注于肿瘤的药物开发公司，近日他们宣布宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予Kazia的paxalisib孤儿药资格认定，用于治疗非典型横纹样/畸胎样肿瘤（atypical rhabdoid / teratoid tumors ，AT/RT），这是一种罕见非常具有侵袭性的儿童脑癌。

关键点

• 孤儿药资格认定（ODD）授予对罕见病具有潜在治疗前景的方法，罕见病通常定义为在美国每年影响不到20万例病例。

• ODD可以为药物开发商提供长达七年的孤儿药市场独占期（ODE），在此期间，竞争对手不能用Kazia的数据来开发paxalisib的仿制药，从而有效延长商业产品的有效寿命。它还提供了拨款、协议援助和税收等好处。

• 如果Kazia申请该适应症上市，FDA将免除未来监管备案相关的费用，可能会节省300多万美元。

• paxalisib之前已被授予ODD用于治疗恶性胶质瘤（一种脑癌），包括胶质母细胞瘤（成人脑癌，该药物主要适应症）和扩散型内因性脑桥神经胶质瘤（DIPG，罕见儿童脑癌），目前正由太平洋儿童神经肿瘤协会领导进行一项二期研究。

Kazia首席执行官James Garner博士评论道：“儿童脑癌是paxalisib项目的重要关注领域之一。我们与几位世界知名研究者在DIPG方面合作了几年，DIPG是最具侵袭性的儿童癌症之一。公布的最新数据表明，该药物有可能在治疗中增加益处。AT/RT是儿童脑癌的另一种类型，现有的治疗效果很差。这对paxalisib来说是一个重要的机会，我们将继续与我们的合作者和顾问一起积极探索。”

目前，在太平洋儿科神经肿瘤联合会（PNOC）的赞助下，包括paxalisib在内的多种药物治疗的二期临床试验正在进行中。本研究结合了几种试验药物治疗弥漫性中线胶质瘤（DMG），其中包括DIPG。本研究的初始数据预计将于2023年公布。

由田纳西州孟菲斯圣裘德儿童研究医院领导的paxalisib治疗DIPG的一期研究即将完成，最终数据预计将在2022年年底前公布。

原文标题：

US FDA AWARDS ORPHAN DRUG DESIGNATION (ODD) TO PAXALISIB FOR AT/RT, A RARE FORM OF CHILDHOOD BRAIN CANCER

译：黄娟