国际领先的眼科制药公司 SIFI前不久宣布，美国食品药品监督管理局已授予其用于治疗真菌性角膜炎的抗感染聚合物聚己内酯孤儿药资格认定 （“ODD”）。这是聚己内酯研发项目的第二个罕见眼科适应症。真菌性角膜炎是一种严重的角膜感染，通常会导致失明。

该病在热带和亚热带气候中最为常见。据《柳叶刀》报道，全球每年的真菌性角膜炎患者估计为 1,051,787 例，亚洲和拉丁美洲发病率最高。在美国，每年估计有 15,660 名患者被诊断出患有真菌性角膜炎，其中大多数是隐形眼镜佩戴者或农民。目前在美国只有一种药物被批准用于真菌性角膜炎，大约三分之一的患者仍治疗失败。在欧洲、日本、亚洲和世界上几乎任何其他地方，都没有获批的真菌性角膜炎治疗方法。除了缺乏获批的医疗替代品外，该公司还认为，由于全球对抗真菌疗法普遍耐药的趋势，真菌性角膜炎的发病率可能会上升。

“有机会为真菌性角膜炎患者提供具有新作用方式的治疗选择是一项突破。”辛辛那提大学眼科教授 Edward Holland 博士提到，“目前，我们外部手段有限，因此过早地诉诸手术，往往会有不良结果的风险，因为目前的药物治疗被证明是不成功的，特别是对于更深层次的感染”。

“在过去的一年里，我们已经达到几个关键的里程碑，首先开发用于棘阿米巴角膜炎和现在用于真菌角膜炎的聚己胺，”SIFI 业务与投资组合开发执行总监 Maria-Grazia Mazzone 解释说，“这两种都是具有可怕后果的灾难性角膜感染，可悲的是，这些领域的医疗需求尚未得到满足。为了患者的利益，我们对 FDA 最近决定授予该项目孤儿药资格认定感到鼓舞，这将有助于高效开发并最终批准聚己内酯用于治疗真菌性角膜炎，” Mazzone 总结道。

FDA 的孤儿药资格认定计划旨在为治疗、预防或诊断罕见疾病或病症（在美国影响少于200,000 人）的药物提供特殊的身份。ODD好处包括批准后七年的市场独占期、对进行临床研究产生的费用进行联邦税收抵免，以及免除处方药用户费用法案 (“PDUFA”) 费用。

SIFI 目前正在评估AKANTIOR ®（聚己内酯）全球商业化的各种选择，包括其核心市场之外的潜在对外许可授权。关于聚己内酯:  它是一种抗感染聚合物，通过双重机制发挥作用，包括破坏微生物细胞膜和通过 DNA 结合选择性浓缩和/或破坏微生物染色体。除了 FDA 批准的用于真菌性角膜炎的 ODD 之外，聚己内酯还获得了 FDA 和欧洲药品管理局（“EMA”）的用于棘阿米巴角膜炎的 ODD。对于棘阿米巴角膜炎，聚己内酯的浓度为 0.8 mg/ml，正在以商品名AKANTIOR®开发。继 2021 年 10 月宣布 AKANTIOR ®在棘阿米巴角膜炎 III 期关键试验中达到主要终点后，SIFI 计划于 2022 年第二季度向 EMA 提交上市许可申请（“MAA”）。

2022 年 5 月，SIFI 将与 FDA就棘阿米巴角膜炎举行Type B会议。

原文标题：

SIFI ANNOUNCES THE GRANT OF A SECOND FDA ORPHAN DRUG DESIGNATION FOR POLIHEXANIDE IN FUNGAL KERATITIS

译：锋子