特发性肺纤维化（IPF）是一种严重限制生命的慢性肺部疾病，其特征是肺组织纤维化和瘢痕形成，确诊后中位生存期为3-5年。IPF患者会出现虚弱症状，包括进行性呼吸短促，特别是劳累、慢性咳嗽、疲劳、虚弱和胸部不适。目前批准的药物可以减缓但不能阻止疾病的发展，唯一的治疗方法是肺移植，这是不到5%的患者的选择。据估计，IPF可能影响美国、日本、英国、西班牙、德国、意大利和法国约260000名患者。

Syndax制药是一家正在开发创新癌症治疗方法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其抗CSF-1R单克隆抗体axatilimab治疗特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis）孤儿药资格认定。

Syndax首席执行官Briggs W.Morrison博士说：“IPF是一种严重限制生命罕见病，此次获得孤儿药资格认定证明axatilimab有作为有效治疗这种罕见疾病的潜力。基于在慢性移植抗宿主病患者中有意义的多器官临床益处的数据，我们正在积极评估，以将axatilimab特许经营权扩展到高未满足需求的其他领域，因为单核巨噬细胞系在纤维化疾病过程中起关键作用。我们将在未来几个月内提供这些计划的最新情况。”

FDA孤儿药品办公室授予的孤儿药资格认定，旨在支持为美国服务不足的患者群体或影响人数少于20万罕见病开发候选药物。孤儿药资格认定给与这些候选药物各种开发激励，包括符合条件临床试验的税收抵免，申请费用的豁免，以及FDA批准后七年的市场独占期。

关于Axatilimab

Axatilimab是一种针对集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的研究性单克隆抗体，CSF-1R是一种细胞表面蛋白，被认为控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能。在临床前模型中，通过CSF-1受体抑制信号传导已被证明可减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，并阻止皮肤和肺cGVHD的发展。迄今为止，Axatilimab的数据已经证明对多种治疗药物难治性患者持久缓解和多器官临床益处，目前正在对cGVHD患者进行关键性2期AGAVE-201试验。

外文：Syndax Announces Orphan Drug Designation Granted to Axatilimab for Treatment of Idiopathic Pulmonary Fibrosis