前不久，美国美国食品药品监督管理局批准了Myrbertiq(米拉贝龙缓释片)和Myrbertiq颗粒剂(米拉贝龙缓释口服混悬液) 治疗新适应症，即3岁及以上儿童神经源性逼尿肌过度活动(neurogenic detrusor overactivity，NDO)，这是一种与神经损伤有关的膀胱功能障碍。Myrbetriq也适用于成年患者的膀胱过度活动症。

FDA泌尿外科、妇产科、罕见病办公室、儿科、泌尿外科和生殖医学、药物评估和研究中心主任Christine P. Nguyen博士说：“此次批准对年轻NDO患者的治疗起到积极作用，Myrbertiq和Myrbertiq颗粒的活性成分是Mirabegron，其作用机制不同于目前批准的药物，为年轻患者提供了一种新的治疗选择。我们仍然致力于促进开发和批准针对NDO儿童患者的安全有效的治疗方法。”

NDO是一种膀胱功能障碍，由先天性疾病(出生时或出生前的遗传性疾病)引起，如脊柱裂，或其他神经系统疾病或损伤，如脊髓损伤。在NDO患者中，其膀胱壁肌肉存在过度活动，而膀胱壁肌肉通常会放松以储存尿液。NDO的膀胱壁肌肉过度活动会导致阵发性膀胱肌肉收缩，从而增加膀胱内的压力并减少膀胱可容纳的尿量。如果NDO没有得到治疗，膀胱压力的增加会使上尿路处于危险之中，包括可能对肾脏造成永久性损伤。此外，自发性膀胱肌肉收缩可导致尿液的意外且频繁泄漏，症状为尿急(立即需要排尿)、尿频(排尿次数多于正常情况)和尿失禁(膀胱失控)。

在一项对86名年龄在3至17岁的患者的研究中，确定了Myrbertiq和Myrbertiq颗粒对小儿NDO适应症的疗效。治疗24周后，患者的最大膀胱测量(膀胱)容量、逼尿肌(膀胱壁肌)收缩次数、第一次逼尿肌(膀胱壁肌)收缩前的尿量和每日漏尿次数均有所改善。

Myrbetriq和Myrberiq颗粒最常见的副作用是尿路感染、鼻咽炎(普通感冒)、便秘和头痛，且可能会增加血压，可能使有高血压病史的患者血压更差。Myrberiq和Myrberiq颗粒可能会导致血管性水肿，这是一种过敏反应，会导致嘴唇、面部、舌头或喉咙肿胀。与上气道肿胀相关的血管性水肿可能危及生命，一旦出现应立即停药并及时就医。

Myrbertiq和Myrbertiq颗粒是两种不同的产品，它们在毫克/毫克的基础上是不可替代的。成年人服用Myrbetriq颗粒的推荐剂量尚未确定。

FDA批准的是Astellas 制药公司的Myrbertiq和Myrbertiq颗粒。

外文：FDA Approves New indication for Drug to Treat Neurogenic Detrusor Overactivity in Pediatric Patients