近期，治疗黏多糖贮积症2型（mucopolysaccharidosis type II，Hunter综合征）的15 mg Hunterase-ICV（侧脑室内）注射液已于2021年1月22日在日本获得生产和上市许可。该药物由韩国生物制药公司GC Pharma和总部位于东京的Clinigen K.K.公司研发。

静脉注射酶替代疗法药物已在日本和其他国家获批用于治疗黏多糖贮积症2型的全身症状。然而，目前还没有针对中枢神经系统症状的治疗药物，约70%的患者患有中枢神经系统症状。 

GC制药公司最新获批的15mg Hunterase-ICV注射剂，可直接输送到脑室，可以到达大脑细胞和中枢神经系统。有望缓解疾病的某些方面，如精神运动发育迟缓。 

该研究的主要研究者、日本儿童健康发展中心临床实验室医学部主任Torayuki Okuyama博士在进行的I/II期研究结果中发现，Hunterase显示出脑脊液中的硫酸乙酰肝素显著减少，硫酸乙酰肝素被认为是导致认知发展迟缓的关键因素。 

日本获批走在了世界的前端，是世界上首个批准Hunterase-ICV注射液的国家。15mg Hunterase-ICV注射液也是世界上第一种也是唯一一种治疗黏多糖贮积症2型中枢神经系统症状的药物。 

GC制药公司总裁Eun Chul-Huh博士说：“这项批准代表了患者社群参与的一个巨大胜利，它解决了MPS-II患者在减缓认知能力下降方面重大未满足需求。这是患者、医生和其他人共同努力的结果。” Clinigen K.K.的代表董事兼总经理Takashi Matsuki说：“我们很高兴通过与GC Pharma公司的合作，获得了这一突破性新药的生产和上市许可，这符合我们集团“合适的药物 合适的患者 合适的时间”这一使命。我们正努力尽快为日本的黏多糖贮积症2型患者提供Hunterase。” 

关于黏多糖贮积症2型

黏多糖贮积症2型（Hunter综合征）是一种遗传性溶酶体病，主要发病在男孩。它是一种全身性疾病，由于先天性缺乏溶酶体，导致神经、骨骼、关节和器官出现各种症状。溶酶体是一种酶，具有分解体内不必要的脂类和糖类的作用。据报道，在严重的病例中，患者往往在十几岁左右就卧床不起。日本的发病率是5万人分之一，目前还没有确切的治疗方法。目前的标准治疗方法是酶替代疗法（ERT）和对症治疗。

外文：Announcing Marketing Approval for Hunterase ICV Injection 15 mg, the World’s First Enzyme Replacement Therapy for Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Administered by ICV Injection