前不久，美国食品和药物管理局（FDA）授予Veralox Therapeutics公司研发的VLX-1005治疗肝素诱导性血小板减少症（heparin induced thrombocytopenia，HIT）孤儿药资格认定（ODD）。Veralox Therapeutics是一家开发同类领先小分子疗法，以治疗严重未满足医疗需求疾病潜在病理的生物技术公司。

Veralox公司的首席执行官Jeffrey W.Strovel博士说：“我们很高兴FDA授予VLX-1005孤儿药资格认定，用于预防肝素诱导性血小板减少症患者的血栓形成。这对我们公司，该研究性新药的开发以及对患有这种毁灭性疾病患者的显著未满足医疗需求的认识来说，都是一个重要的监管里程碑。”

Veralox Therapeutics的首席运营官Matthew B.Boxer博士说：“我们相信VLX-1005以其新颖的作用机制，能成为20多年来首个针对HIT的疾病修饰疗法。”

FDA通过其孤儿产品开发办公室（OOPD）授予药品和生物制品孤儿药资格认定，这些药品和生物制品旨在安全有效地治疗、诊断或预防影响美国20万人以下罕见病或影响20万人以上但预计无法收回药品开发和销售成本的疾病。孤儿药资格认定提供一定的开发奖励资格，包括合格临床试验的税收抵免、处方药使用者费用豁免和FDA批准后的七年市场独占权。

关于VLX-1005

VLX-1005是一种同类领先的选择性小分子抑制剂12-脂氧合酶，是花生四烯酸途径中的一个关键靶点。临床前数据表明，VLX-1005能阻止免疫驱动的血小板活化和血栓形成，从而为HIT患者提供了一种救命治疗的可能性。

外文：Veralox Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation for VLX-1005