Seelos Therapeutics公司是一家专注于开发中枢神经系统疾病和罕见疾病治疗方法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，已被美国食品和药物管理局（FDA）授予SLS-005治疗肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS或Lou Gehrig's disease）的孤儿药资格认定（ODD）。

Seelos计划招募160名家族性或散发性ALS患者到一项双盲安慰剂对照IIb/III期试验中。患者按3:1随机分组(药物：安慰剂)研究的主要终点是测量24周时肌萎缩侧索硬化功能评定量表（ALSFRS-R）评分与基线的变化。次要终点也将在24周时进行测量，包括慢肺活量、肌力、生活质量测量以及疾病进展的其他迹象与基线相比的变化。

SLS-005先前被FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗Sanfilippo综合征、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）和眼咽肌营养不良（OPMD）的孤儿药资格认定。

关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）

根据美国神经系统疾病和中风研究所的资料，肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一组罕见的神经系统疾病，主要累及负责控制自主肌肉运动的神经细胞（神经元）。在ALS中，上运动神经元和下运动神经元都退化或死亡，停止向肌肉发送信息。由于无法发挥作用，肌肉逐渐衰弱，开始抽搐（称为束状），并逐渐消瘦（萎缩）。最终，大脑失去了启动和控制自主运动的能力。这种病是进行性的，这意味着症状会随着时间的推移而恶化。大多数ALS病例（90%或更多）被认为是散发的。这意味着这种疾病是随机发生的，没有明显的相关风险因素，也没有疾病家族史。虽然散发性肌萎缩侧索硬化症患者的家庭成员患病风险增加，但总体风险非常低，大多数人不会发展成ALS。

大多数ALS患者死于呼吸衰竭，通常在症状首次出现后3至5年内死亡。然而，大约10%的ALS患者能存活10年以上。目前，ALS没有治愈方法，也没有有效的治疗方法来阻止或逆转疾病的发展。

外文：Seelos Therapeutics Receives US Orphan Drug Designation for SLS-005 (Trehalose) in Amyotrophic Lateral Sclerosis