Forma Therapeutics 是一家专注于罕见血液病和癌症的临床阶段产品开发生物制药公司。该公司近日宣布，欧委会基于欧洲药品管理局（EMA）罕见病用药委员会的肯定建议已授予其治疗镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）的FT-4202孤儿药资格认定。FT-4202先前曾获得美国食品药品管理局（FDA）授予的快速通道，儿科罕见病和孤儿药资格认定，用于治疗SCD。

Forma的总裁兼首席执行官Frank Lee表示：“我很高兴看到监管部门认识到为SCD患者提供适当疗法的迫切性。如果没有有效的治疗方法，镰刀型细胞会随着时间的推移影响患者所有器官，给与生俱来就患此基因疾病的患者带来巨大痛苦。我们准备在2021年第一季度启动FT-4202全球范围的注册2/3期临床试验，因为我们对它可能提供的潜力深信不疑。”

目前，Forma的一项多中心随机安慰剂对照1期研究正在招募SCD患者，评估FT-4202的安全性和药代动力学/药效学（PK / PD）。

关于欧盟孤儿药资格认定

欧盟委员会授予那些用于诊断，预防或治疗罕见病的研究性药物孤儿药资格认定（ODD）。获得ODD资格的药品必须是针对危重疾病或慢性使人衰弱性疾病，且在欧盟患病率低

于万分之五。此外，所申请的药物必须能提供明显优于现有疗法的益处或可为现有疗法无效或无药可用的患者提供治疗。ODD为申请公司提供财务和监管方面的各种激励措施，如减免费用、减免税收，提供专项基金用于报销研发费用以及10年的市场独占权。

关于镰刀型细胞贫血症

镰刀型细胞贫血症（SCD）是最常见的单基因疾病之一，在欧盟27国约影响7万人，在美国约影响10万人。美国国立卫生研究院（NIH）的报告称，全球患病率估计大于2000万。2010年到2050年，全球SCD新生儿的数量预计每年将约增加三分之一。尽管在治疗上近期取得了一些进展，但大多数SCD患者仍受疼痛、终身残疾、严重发病率和生活质量下降的困扰。

关于 FT-4202

FT-4202是一种新型的选择性红血球(RBC)丙酮酸激酶- R (PKR)激活剂，是治疗镰刀型细胞贫血症(SCD)的一种疾病修饰疗法。FT-4202采用一种多模式方法，在上游通过激活红细胞的自然PKR活性来降低2,3- DPG水平，从而使血红蛋白更长时间地附着氧分子以减少镰状红细胞病变，而FT-4202下游活性增加了向细胞提供能量的ATP的水平，从而改善了红细胞的健康状况和存活率。这些作用综合在一起，预期可提高血红蛋白水平，减少痛苦的血管阻塞性危象。在临床前的安全性研究中，FT-4202并没有抑制芳香化酶活性或影响与性发育有关的类固醇生成。

外文：Forma Therapeutics Announces FT-4202 Receives Orphan Drug Designation in Europe for Treatment of Sickle Cell Disease