3月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，维昇药业递交的注射用那韦培肽（商品名：Yuviwel®）拟纳入优先审评，其适应症为用于治疗2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者。此举标志着这款针对罕见遗传病的创新疗法在中国上市进程迈出关键一步。

此前在 2 月 27 日，那韦培肽已获美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速批准通道上市，用于相同适应症。该药由丹麦 Ascendis Pharma 公司原研，维昇药业拥有其在大中华区的独家开发、生产及商业化权利，是全球首个获批用于软骨发育不全适应症、每周给药一次的治疗方案，也是目前唯一可在整周给药间隔内，实现持续性全身 C 型利钠肽（CNP）暴露的该病症治疗药物。

软骨发育不全症是一种罕见遗传性疾病。该病由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变引发，会导致 FGFR3 与 C 型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。临床前与临床数据显示，CNP 通路可调控生长发育，补充 CNP 能抵消 FGFR3 下游突变的异常影响，从而促进骨骼生长。

那韦培肽作为一种C型利钠肽（CNP）的研究性长效前药，其作用机制是通过持续递送活性CNP，抵消FGFR3突变的影响，从而从病因上促进骨骼生长。

该药最大的优势之一在于其每周一次的皮下给药方式。相比此前已上市、需要每日注射的同类药物，这种长效方案大幅降低了患儿及其家庭的用药负担，更适合长期治疗。临床试验数据证实了其疗效，在中国完成的II期研究显示，接受治疗52周后，患儿的年化生长速率显著优于安慰剂组。

此次在中国拟纳入优先审评，意味着那韦培肽有望加速惠及国内软骨发育不全患者，填补该领域长期缺乏有效疾病修复疗法的空白。