11月6日下午，2025年世界互联网大会领先科技奖颁奖典礼在乌镇举行，现场发布了17个具有国际代表性的年度获奖项目。

作为面向互联网领域的国际性科技奖项，世界互联网大会领先科技奖旨在引领科技前沿创新，倡导技术交流合作。“今年科技奖获得了全球的广泛关注，评审委员会共收到了来自34个国家和地区的424项科技成果。”世界互联网大会领先科技奖评审委员会主席、中国工程院院士邬贺铨说，今年获奖的项目具有智能驱动、深度融合、场景牵引的特点。

在众多获奖项目中，RAER Therapeutics 公司申报的 “RAER Therapeutics：专注罕见病疗法的创新开发平台” 成功斩获工程研发组奖项。

“RAER Therapeutics：专注罕见病疗法的创新开发平台”项目获奖，格拉斯哥大学精准医学皇家教授、RAER Therapeutics联合创始人罗斯·卡根。光明网记者 赵金悦/摄

Raer Therapeutics 是一家总部位于英国的公司，致力于通过结合快速且经济高效的筛查平台与专业的转化研究，开发罕见疾病的疗法。公司团队利用果蝇、小鼠和人体模型，识别出有潜力的再利用化合物和新型受保护化合物，以应对近7000种尚未得到充分服务的罕见疾病所面临的挑战。目前正在开展的项目包括针对RASopathies、TAUopathies和腺样囊性癌等疾病的研究。同时也将在北京落地为北京瑞尔罕见病科技有限责任公司。

谈及罕见病治疗现状，格拉斯哥大学精准医学皇家教授、RAER Therapeutics 联合创始人罗斯・卡根介绍，全球已知罕见病超 7000 种，患者总数逾 3 亿，但仅有不到 5% 的罕见病拥有有效疗法。这一困境的背后，是罕见病新药研发面临的投资回报难、临床试验周期长、成本高、资金投入巨大等多重现实挑战。

也正因此，罗斯・卡根创立了 RAER Therapeutics（瑞尔治疗）。他表示，公司的核心初衷就是汇聚全球顶尖科学家，针对各类罕见病展开专项研究，而自主研发的创新发现平台正是实现这一目标的关键支撑。

“当前，罕见病治疗迎来突破的重要契机。” 罗斯・卡根强调，随着人工智能技术的兴起与空间组学的发展，团队已将这些前沿技术融入创新发现平台，并结合自主开发的专利动物模型，成功破解了罕见病研发中的诸多核心难题。