近日，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了被誉为“医药界诺贝尔奖”的盖伦奖（Prix Galien USA Awards）2025年度获奖名单。
该奖项由法国药物学家Roland Mehl于1969年创立，被誉为医药界的“诺贝尔奖”，是制药和生物医疗行业的最高荣誉之一，旨在表彰为改善人类健康做出杰出贡献的科学创新。盖伦奖每年评选一次，吸引了全球科研机构、制药企业、科学家及医疗媒体的广泛关注，对推动医药领域的突破性进展具有重要影响。
2025年盖伦奖涵盖多个重要奖项类别，包括最佳生物技术产品奖、最佳医药产品奖、最佳孤儿药/罕见病产品奖、最佳医疗技术产品奖以及最佳初创公司奖等十个奖项。
法国施维雅公司研发的Voranigo荣获“最佳孤儿药/罕见病产品”奖，以表彰其在治疗特定类型罕见脑肿瘤方面的突破。
最佳孤儿药/罕见病产品奖
产品：Voranigo
企业：施维雅制药（Servier Pharmaceuticals）
Voranigo（vorasidenib）在2024年8月获FDA批准上市，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。Voranigo是一款“first-in-class”、脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。
脑肿瘤中 IDH 突变亚型预后较差且治疗手段匮乏，Vora Nigo® 的获批填补了临床空白，其靶向作用机制为罕见中枢神经系统肿瘤的精准治疗提供了新范式，显著改善了这类小众患者群体的生存希望。
Vorasidenib是一种具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，通过抑制突变的IDH1和IDH2蛋白的活性，降低突变酶的活性，从而帮助控制疾病。在IDH突变型神经胶质瘤中，Voranigo通过减少突变型IDH1和IDH2酶的活性，阻止了癌细胞的生长和扩散。
该药物关键性3期INDIGO试验招募了331名携带IDH1或IDH2突变的残留或复发2级神经胶质瘤患者。这些患者接受了手术治疗作为其唯一疗法。在28天的周期中，参与者每天接受一次40毫克的Voranigo或安慰剂。试验的主要疗效指标包括无进展生存期和下一次干预的时间(TTNI)，TTNI是额外的结果指标；这些结果均由盲法独立审查委员会(BIRC)进行评估。
试验结果显示，Voranigo表现出显著的临床益处，包括与安慰剂组相比，中位无进展生存期显著延长(27.7个月 VS 安慰剂11.1个月)，表明疾病进展或死亡的风险降低了61%。下一次抗癌干预的时间也有所改善，后续治疗或死亡的需求减少了74%。
此外，在中位数为14.2个月的随访中，68.3%的患者仍在接受治疗，这表明了良好的耐受性和持续的益处。
除美国外，Voranigo还已在欧盟、加拿大、澳大利亚、以色列、阿联酋、沙特阿拉伯、瑞士、巴西、英国和日本获得上市许可。
