（路透社）——BridgeBio 制药公司周三宣布，其用于治疗一种导致低血钙的罕见遗传病的实验性药物，在一项晚期研究中达成了所有主要终点与次要终点。

该研究中，67 名患者接受恩卡勒瑞特（encaleret）治疗 24 周后，76% 的患者实现了血钙与尿钙水平达标；而在试验前期接受标准治疗时，同一批患者中仅 4% 达到该目标。

恩卡勒瑞特是 1 型常染色体显性遗传性低钙血症（ADH1）的潜在治疗药物。这种疾病会导致人体血钙水平降低、尿钙水平升高，进而引发肌肉痉挛、抽搐，部分患者还会出现肾脏相关问题。

“我们计划迅速推进，尽可能广泛地为患者提供这款药物，”BridgeBio 首席执行官尼尔・库马尔（Neil Kumar）在电话会议中表示。

接受恩卡勒瑞特治疗的患者中，91% 的人自身甲状旁腺激素水平提升至正常下限以上，而接受标准治疗的患者中这一比例仅为 7%。

该数据使 BridgeBio 有望成为首家推出针对这种罕见遗传病的靶向治疗药物并获得监管批准的企业。

“我们的研发引擎已搭建完成，行动方案已得到验证，我们已做好充分准备，再次成功推出一款重磅药物，”BridgeBio 商业负责人马特・奥特滕（Matt Outten）表示。

BridgeBio 的核心药物阿曲比（Attruby）用于治疗致命性心脏疾病 —— 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），2025 年第二季度销售额达 7150 万美元。

Evercore ISI 分析师科里・卡西莫夫（Cory Kasimov）称，此次恩卡勒瑞特的研究数据，连同其用于肢带型肌营养不良症的实验性肌肉疾病药物 BBP-418 此前公布的晚期试验结果，是一次 “明确的胜利”，进一步巩固了该公司向多产品生物科技企业转型的发展轨迹。

目前 1 型常染色体显性遗传性低钙血症（ADH1）尚无美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗药物，标准治疗方案包括补充钙剂及活性维生素 D 类似物。但这些疗法往往会升高尿钙水平，可能引发肾脏并发症。

该公司表示，恩卡勒瑞特耐受性良好，无因治疗相关原因导致的停药案例，并计划于 2026 年上半年提交该药物的上市申请。

（班加罗尔记者帕德马纳班・阿南丹报道；萨哈尔・穆罕默德、沙伊莱什・库伯编辑）

文章来源：https://www.medscape.com/s/viewarticle/bridgebios-rare-calcium-disorder-drug-scores-late-stage-2025a1000tjc?form=fpf

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