10月27日，生物制药企业 BioMarin 在 2025 年第三季度财报中对外宣布，正推进从产品组合中剥离血友病 A 基因治疗药物 Roctavian 的相关探索。这款曾被企业寄予厚望的基因疗法，历经三年商业开发后销售业绩持续低迷，最终促使 BioMarin 做出这一战略调整。

作为全球首款获得监管批准的血友病 A 基因治疗药物，Roctavian 自首次获批以来的两年间，市场表现始终未达预期：2023 年销售额仅 350 万美元，2024 年销售额为 2400 万美元，2025 年截至目前收入为 2300 万美元，其中 2025 年第三季度单季销售额更仅为 300 万美元，持续低迷的业绩再次凸显基因疗法商业化进程中的严峻挑战。

Roctavian 是一款基于 AAV5 载体的基因治疗药物，通过 AAV5 载体将编码凝血因子 VIII 基因的功能性拷贝递送至患者体内，帮助患者恢复自身凝血因子 VIII 的生产能力，其研发目标为实现血友病 A 的一次性治愈。

在监管审批层面，该药物于 2022 年 8 月率先获得欧洲药品管理局（EMA）有条件批准，用于治疗重度血友病 A 患者；2023 年 6 月，又成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。

Roctavian 上市初期曾获市场高度期待。当时，华尔街知名机构的分析师预测其峰值销售额可达 22 亿美元，BioMarin 自身也对该药物的市场表现持乐观态度，早期预计 2023 年销售额能达到 5000 万至 1.5 亿美元。然而，实际销售数据与预期形成显著落差。

事实上，BioMarin 对 Roctavian 的战略调整早有铺垫。2024 年 4 月，该企业便已披露正评估是否放弃 Roctavian，并同步收缩其商业市场范围，仅保留美国、意大利和德国三个市场的商业推广活动。

BioMarin 总裁兼首席执行官 Alexander Hardy 表示：“我们将寻求剥离 Roctavian 并将其从产品组合中移除的相关选项。但我们仍相信 Roctavian 在血友病 A 治疗领域发挥着重要作用，因此正为这款创新基因疗法评估许可合作方案。这一决定符合 BioMarin 的产品组合战略，也为确保患者能持续使用 Roctavian 提供了最可靠的途径。”

目前国际市场上已有三款血友病基因治疗产品获批上市，分别为针对血友病 A 的 BioMarin 旗下 Roctavian，以及针对血友病 B 的 CSL 旗下 Hemgenix、辉瑞旗下 Beqvez，这三款药物的定价依次为 290 万美元、350 万美元、350 万美元。

除国际获批产品外，中国本土企业信念医药研发的血友病 B 基因治疗药物信玖凝，于今年 4 月正式在中国获批。该药物定价为 9.3 万元 / 瓶，以体重 70kg 的患者为例，单次治疗需使用约 44 瓶；在叠加慈善援助项目后，患者个人需承担的治疗费用上限为 279 万元。

值得注意的是，基因治疗产品销售低迷并非 BioMarin 独有的困境。此前，辉瑞已因市场需求疲软，宣布停止血友病 B 基因治疗药物 Beqvez 的销售；CSL 旗下的 Hemgenix 同样面临市场推广缓慢、临床采用率低的问题，这些案例共同反映出当前全球基因治疗领域普遍面临的商业化难题。