2025 年 10 月 28 日，基因组医学公司 SparingVision 官宣重大进展，其针对晚期色素性视网膜炎的 NYRVANA 首次人体临床试验，已成功为首位患者完成 SPVN20 给药。

SPVN20 是一款基于玻璃体内 AAV 载体的、不依赖具体的基因疗法，其核心目标是恢复视网膜疾病患者的视力与色觉功能。

它精准靶向 “休眠视锥细胞”—— 这些视网膜中的光感细胞虽仍存活，却因疾病丧失了对光的反应能力。通过单次玻璃体内注射，SPVN20 借助 AAV 载体递送编码人类 G 蛋白门控内整流钾（GIRK）通道的基因，让休眠视锥细胞重新获得将光信号转化为大脑可识别视觉电信号的能力。这种独特机制不受疾病遗传病因限制，意味着它可广泛适用于多种视网膜退行性疾病。

NYRVANA 首次人体试验是一项开放标签、多中心、剂量递增研究，聚焦于保留休眠视锥细胞感光器的晚期色素性视网膜炎（RP）患者。

试验将评估单次玻璃体内注射 SPVN20 后，超过六个月的安全性、耐受性与初步疗效，且设置了五年长期随访期，安全性和有效性数据将在 2026 年、2027 年收集。

目前试验已在比利时启动，后续将在法国、爱尔兰扩大患者招募。其临床试验申请（CTA）得到了全面非临床数据的支撑，展示了 SPVN20 介导的光诱发反应和锥体感光器在多个体外、离体和体内模型中的功能性挽救，中央凹靶向转基因表达稳健，且在非人灵长类动物中经单次玻璃体内给药后安全性良好。

与另一款在研疗法 SPVN06 并行，SparingVision 的两大核心临床项目构建了首个且最全面的与基因无关型 RP 治疗体系，有望覆盖所有患者 —— 无论其遗传背景如何、疾病处于哪个阶段。

SparingVision首席执行官Stéphane Boissel：“NYRVANA 的启动是 SparingVision 的关键里程碑，它验证了我们与基因无关型基因治疗产品组合的治疗潜力，为不同阶段、各类视网膜疾病的治疗提供了全面方案。随着两个临床项目并行推进，我们正一步步靠近改变盲性视网膜疾病患者预后的使命。”