【政策动态】上海发布临床急需药械临时进口服务指导工作方案，提升罕见病患者用药可及

上海市药监局、市卫健委、上海海关联合发布《临床急需药械临时进口服务指导工作方案(试行)》，建立临时进口机制，简化审批流程、加快通关速度，支持医疗机构申请进口国内尚无供应的药品和医疗器械。该政策将显著提升罕见病患者用药用械的可及性与及时性。

来源：上海市药品监督管理局

【行业动态】RNA疗法新进展，罕见神经肌肉病研发提速

10月26日，诺华宣布以120亿美元现金收购生物制药公司Avidity Biosciences。交易的核心是三款针对杜氏肌营养不良症(DMD)、1型强直性肌营养不良症(DM1)及面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的后期RNA疗法项目，其搭载的肌肉靶向AOC技术平台可精准递送药物，解决RNA疗法的给药难题。主导项目预计将于2026年一季度提交上市申请，全部产品预计2030年前落地，此举有望突破RNA疗法在给药上的技术瓶颈。

信息来源：诺华制药股份有限公司

【药物进展】国内首款EB创新药落地乐城

10月26日，依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“先行先试”特许政策，全球首个获批用于治疗6月龄及以上营养不良型(DEB)和交界型(JEB)遗传性大疱性表皮松解症(EB)相关伤口的创新药桦醇三萜外用凝胶(Filsuvez)获批在乐城使用，填补国内EB患者治疗空白。

信息来源：乐城先行区管理局

【行业活动】国际淀粉样变性日公益活动在京举办

10月26日是国际淀粉样变性日，为提升对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的认知，一场名为“终于找到你，赴一场淀粉人的生命之诺”的公益活动在北京举办。该疾病由于体内转甲状腺素蛋白因基因突变或年龄等因素发生错误折叠，从而引起的淀粉样纤维在多器官的沉积，会造成多器官损伤。活动现场通过沉浸式互动体验、真实患者故事分享等方式，呼吁关注淀粉样变性疾病的早期症状，推动及早识别、规范治疗。

来源：央视网

【行业动态】C5aR1口服新药合作推进，自免病疗法拓新

10月24日，Biogen公司宣布与Vanqua Bio达成独家许可协议，获得后者在研C5aR1拮抗剂的全球开发和商业化权利。该化合物通过阻断补体系统C5a/C5aR1信号通路，以调节免疫炎症反应。该机制在多种自身免疫和炎症性疾病中发挥关键作用，有望为包括罕见自身免疫性疾病在内的多种适应证提供新的治疗选择。

信息来源：Biogen公司

本期内容由【大连医科大学公共卫生学院】袁妮老师团队&【辽宁省基础医学研究所】邵尉老师联合供稿。

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