2025 年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO Congress 2025）上，和誉医药以口头报告形式公布了自主研发的 CSF-1R 抑制剂匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的全球 III 期 MANEUVER 研究长期数据。

结果显示，依据RECIST v1.1标准经盲态独立评审委员会（BIRC）评估，匹米替尼在TGCT患者中展现出强劲而持久的肿瘤缓解疗效，临床结局评估（包括关节活动度、僵硬、疼痛和身体功能）表现出具有临床意义的持续改善。

TGCT 作为一种罕见的局部侵袭性间叶性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，会导致疼痛、关节僵硬甚至活动受限，严重时可剥夺患者的行动自由，使其无法正常工作和参与家庭生活。

弥漫型TGCT的5年复发率高达 45%，患者面临复发与并发症的双重挑战，临床需求长期未得到满足。其发病根源在于肿瘤性滑膜细胞过度表达集落刺激因子 1（CSF-1），导致大量炎症细胞在肿瘤部位聚集。

针对这一核心机制，和誉医药自主研发的匹米替尼给出了精准解决方案。pimicotinib是一款新型口服高选择性 CSF-1R 抑制剂，口服给药方式为患者提供了极大便利。

早在 2025 年 ASCO 大会上，该药物就创下当时 TGCT 系统性治疗领域最高客观缓解率纪录，而本次 ESMO 公布的长期数据更是有望让该疗法成为TGCT“同类最优”的系统性治疗方案。

北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授现场解读了关键数据：中位随访 14.3 个月时，part 1接受匹米替尼治疗的患者客观缓解率（ORR）从第 25 周的 54% 大幅提升至 76.2%，且中位缓解持续时间尚未达到。part 2结束时（第49周），患者临床结局评估持续改善且安全性良好。截至 73 周，关节活动范围较治疗前提升 23.9%。

即便初始被分配至安慰剂组的患者，在后续转换为匹米替尼治疗后也收获显著获益 —— 中位随访 8.5 个月时，ORR 达到 64.5%，患者临床结局评估改善。

目前，这款中国原研创新药的上市进程正加速推进。中国国家药品监督管理局（NMPA）已授予突破性疗法认定；美国 FDA 与欧洲 EMA 也分别给予突破性疗法认定和优先药品（PRIME）认定，全球同步申报正在规划中。