上周（10月13日至10月19日），全球罕见病生物医药领域交易活动保持高位活跃，共披露 4 笔交易，潜在交易总额约 61 亿美元，交易结构以合作研发与药物授权（资产收购）为主，其中包含 2 笔合作研发项目及 2 笔药物授权/资产收购交易。诺和诺德、百时美施贵宝、罗氏等跨国药企为交易核心参与主体，重点布局罕见病治疗、AI 药物研发、口服生物药递送技术等前沿领域，推动行业创新资源加速整合。

本周潜在交易金额最大的案例来自诺和诺德。10月15日，诺和诺德宣布以21亿美元从Omeros处购买其实验性罕见病药物扎替尼巴特（zaltenibart）的相关权利。

zaltenibart 是一种旨在抑制 MASP-3 的抗体，MASP-3 是一种作为补体系统替代途径关键激活剂的蛋白质。补体系统是免疫系统的重要组成部分，其失调已被证明与许多罕见疾病的病理生理学有关。Zaltentibart在多个治疗领域和适应症中具有应用潜力，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、肾脏疾病（如免疫球蛋白A肾病（IgAN）、C3肾小球病和非典型溶血性尿毒综合征）以及其他免疫和补体驱动性疾病。

诺和诺德计划启动zaltentibart治疗PNH的全球三期项目，并探索在一系列其他罕见血液及肾脏疾病领域的进一步开发。这是诺和诺德近期管线调整后，强化罕见病领域布局的举措之一。

其他交易包括：

1.百时美施贵宝与 insitro 延续 AI 合作，攻坚 ALS 治疗（10 月 14 日）

百时美施贵宝（BMS）与生物科技公司 insitro 宣布，在 2020 年合作协议基础上深化合作，双方将依托 insitro 自主研发的 AI 药物发现平台 ChemML，推进肌萎缩侧索硬化症（ALS）新型小分子药物开发。该平台通过定量自适应文库（QAL）生成数十亿条药物靶标结合及选择性数据，结合 “设计 - 合成 - 测试” AI 驱动闭环流程，可显著提升靶点转化效率。本次合作聚焦临床前阶段的新型 ALS 靶点，交易总额最高可超 20.2 亿美元，旨在突破当前 ALS 治疗领域研发周期长、靶点有效性不足的行业痛点。

2. BioCryst 收购 Astria，强化遗传性血管性水肿治疗管线（10 月 14 日）

同日，BioCryst Pharmaceuticals 与 Astria Therapeutics 达成最终收购协议，BioCryst 将以 “现金 + 股票” 组合方式，按每股 13 美元收购 Astria 全部股权。该交易隐含股权总价值约 9.2 亿美元，企业价值约 7 亿美元，已获双方董事会一致批准，预计 2026 年第一季度完成交割。

本次收购核心标的为 Astria 在研药物 Navenibart—— 一款长效注射用血浆激肽释放酶抑制剂单抗，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。该药物可优化现有 HAE 注射治疗方案的给药频率，目前处于 Ⅲ 期临床开发阶段，关键 Ⅲ 期临床数据预计 2027 年公布，若成功上市将填补 HAE 长效预防治疗的市场空白。

3. Rani 与罗氏中外制药合作开发口服生物药，针对口服递送技术（10 月 17 日）

Rani Therapeutics与罗氏控股的中外制药达成超10亿美元合作，基于口服递送平台RaniPill开发罕见病抗体口服制剂，替代传统注射方案。同时，Rani Therapeutics 同步获得 6030 万美元私募股权融资，资金将用于口服递送技术的进一步研发及合作项目的临床推进，助力解决生物药口服生物利用度低、给药不便的行业难题。

这些交易不仅为跨国药企拓展了罕见病治疗管线，也为生物科技公司的技术转化提供了资金与资源支持 —— 如 Rani Therapeutics 通过合作与融资双轮驱动，推动口服递送技术落地；BioCryst 通过收购快速补全 HAE 长效治疗布局。长远来看，此类交易将进一步推动全球罕见病药物研发效率提升，加速新型治疗方案从实验室走向临床，为罕见病患者带来更多治疗选择，同时也为生物医药行业构建 “技术 - 资本 - 临床” 协同发展的生态体系奠定基础。