10 月 21 日，生物制药公司 GondolaBio 宣布重磅消息，其附属公司Portal Therapeutics 的在研药物 PORT-77，已成功获得FDA授予的孤儿药认定与快速通道认定，用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）和 X 连锁原卟啉症（XLP）这两种罕见病。

这一认定不仅验证了 PORT-77 的临床价值，更给长期面临治疗困境的患者群体带来了新的希望。

EPP 和 XLP 是一类因原卟啉 IX（PPIX）异常积累引发的遗传性光敏感性皮肤病，在美欧地区累计影响超过 25,000 人。

对患者而言，阳光是危险的 “敌人”——暴露在阳光下，会引发剧烈的皮肤疼痛和严重损伤，迫使他们长期过着 “避光生活”，生活质量受到极大侵蚀。

更令人担忧的是疾病对肝脏的威胁：20%-30% 的患者会出现不同程度的肝损伤，其中 5% 可能进展为急性肝功能衰竭，最终需要通过肝移植维持生命。

然而，迄今为止，全球范围内仍没有获批的疾病缓解疗法，患者只能依赖避光防护和对症处理，临床需求长期处于高度未满足状态。

作为一款口服小分子 ABCG2 抑制剂，PORT-77 的研发直击 EPP/XLP 的发病根源。在这两种疾病中，PPIX 会通过ABCG2 蛋白，从红细胞释放到血浆中，从肝细胞流出到胆道。而 PORT-77 通过精准抑制 ABCG2 蛋白活性，能从源头阻止 PPIX 外流，这有可能解决 EPP 和 XLP 的光毒性和肝胆影响。

临床前研究和 1 期健康志愿者试验已充分验证了其潜力。给药后数小时内即可降低血浆 PPIX 水平，且全程未出现严重不良事件，安全性和耐受性表现良好。目前，PORT-77 正处于 2A 期概念验证试验GATEWAY中进行研究，核心终点是评估其对血浆 PPIX 的降低效果，公司计划短期内公布完整的 2 期临床试验数据。

GondolaBio 联合创始人兼首席执行官 Neil Kumar 表示，将深化与 FDA 的合作，全力推进 PORT-77 研发，早日为患者带来改变。