2025年10月7日，日本JCR制药公司（JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.）在西班牙塞维利亚举办的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第32届年会上，公布了其专有 JUST-AAV 衣壳工程平台的非临床研究数据。

该数据证实，这一平台能高效将腺相关病毒（AAV）基因治疗递送至中枢神经系统（CNS）和肌肉组织，同时大幅降低肝脏暴露 —— 这一突破有望解决长期困扰CNS与肌肉疾病基因治疗的核心难题。

在大会口头报告中，JCR 制药研究员 Shunsuke Iizuka 博士团队展示了 JUST-AAV 平台的关键成果，核心数据聚焦 “靶向效率提升” 与 “肝脏风险降低” 两大维度：

研究人员通过在 AAV 衣壳表面整合特定肽段，显著增强了病毒对肌肉的摄取能力。在小鼠实验中，利用绿色荧光蛋白（GFP）验证转基因表达时，股四头肌和心脏的 GFP 信使 RNA（mRNA）水平较常规方案提升15倍；后续通过筛选抗体片段库，找到的新型肌肉靶向结合剂，更使肌肉转导效率较此前的靶向 AAV 衣壳再提升2-3 倍。值得关注的是，这种 “肌肉靶向型 JUST-AAV”（结合肝脏脱靶突变）在小鼠中表现更优：股四头肌和心脏的转导效率分别是传统 AAV9 的28 倍和52 倍。

传统 AAV 基因治疗常面临 “肝脏蓄积” 问题，可能引发安全隐患。而 JUST-AAV 通过特定衣壳突变，大幅降低了肝脏靶向性 —— 实验数据显示，其肝脏转导水平较 AAV9 减少160 倍，为提升基因治疗的安全性奠定了基础。

JUST-AAV 包含多种优化载体类型 —— 包括 “肝脏规避型”（减少肝脏暴露）、“肌肉靶向型”（针对肌病）、“脑靶向型”（针对神经疾病）。

JUST-AAV 的脑靶向能力，离不开 JCR 另一项专有技术 ——J-Brain Cargo® 血脑屏障穿透技术。

血脑屏障（BBB）是保护脑组织的生理屏障，但也成为脑疾病治疗的 “拦路虎”—— 多数药物难以穿透BBB进入中枢神经系统。而 J-Brain Cargo® 通过特殊设计，能帮助生物治疗药物跨越这一屏障，将治疗分子递送至脑内。

目前，基于该技术开发的首款药物IZCARGO®（通用名：pabinafusp alfa）已在日本获批，用于治疗溶酶体贮积症（LSD）

JUST-AAV 平台的非临床数据，为基因治疗的“精准递送”提供了新范式——既解决了传统 AAV “靶向效率低” 的问题，又规避了 “肝脏蓄积” 的安全风险，尤其为中枢神经系统疾病和肌肉疾病的治疗开辟了新路径。随着 JCR 制药持续推进临床转化，叠加 J-Brain Cargo® 等技术的协同，未来或为更多罕见病患者带来 “可及、安全、有效” 的治疗方案。