阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名:瑞利珠单抗注射液）在中国正式上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者及治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。

随着瑞利珠单抗在中国的商业化上市，将为这些患者提供一种长效补体抑制剂，有望改善gMG患者的生活质量，并有潜力帮助NMOSD患者带来零复发希望。

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作为长效C5补体抑制剂，瑞利珠单抗可即时、完全且持续抑制补体活化。该药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用。近期，瑞利珠单抗已在中国获批用于治疗特定的成人gMG（2025年4月)和NMOSD患者(2025年8月)。

目前我国已确诊的gMG患者约11.3万人，其中80%的患者为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性。此外，NMOSD作为一种罕见的中枢神经系统疾病，因免疫系统被异常激活对中枢神经系统中的健康组织和细胞进行攻击，从而破坏患者的视神经、脊髓和大脑中的细胞。大约四分之三的NMOSD患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体，呈现为抗AQP4抗体阳性。

|欧洲科学院院士(MAE)，天津医科大学总医院神经科、北京天坛医院神经免疫科主任施福东教授表示：“gMG严重影响患者，需要尽早启动并长期维持治疗。CHAMPION-MG研究的患者自评报告和医生提供的报告均显示瑞利珠单抗展现出快速且持续的改善。每八周一次的给药方式有可能成为更便捷的治疗选择。”

|复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超教授表示：“NMOSD难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾，严重影响患者生活质量。其临床治疗应注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，最大程度减少残疾累积。作为长效补体抑制剂，瑞利珠单抗可精准靶向补体，实现持续获益。每8周一次的给药频率为中国患者提供了更便捷的诊疗体验，有望帮助患者重返零复发的生活。”

|阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清表示：“作为全球创新药研发的领航者，阿斯利康持续聚焦中国患者未被满足的医疗需求，并为他们带来更多治疗选择。今天，很高兴看到瑞利珠单抗在连续获批两项适应症后，快速迎来商业上市，有望为身患gMG、NMOSD的罕见病患者带来改变生命的创新治疗方案。展望未来，我们期待补体治疗能加速延伸至更多罕见病领域，为更多患者提供针对性方案。同时，我们将协同多方建立罕见病生态保障，助力中国的罕见病患者实现‘病有所医、药有所保、生活有质量’的愿景。”

在CHAMPION-MG临床研究中，瑞利珠单抗的安全性与安慰剂相当，其长期观察到的结果与III期研究结果一致。接受瑞利珠单抗治疗的患者中最常见的不良反应是恶心、头痛和腹泻‌。在CHAMPION-NMOSD试验中，最常见的不良事件（AEs）包括COVID-19感染、头痛、背痛、关节痛和尿路感染‌。总体而言，瑞利珠单抗的安全性和耐受性与既往临床研究及真实世界实践一致，未发现新的安全性信号。

关于全身型重症肌无力

全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失、骨骼肌波动性无力及严重衰弱。

80% gMG患者为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，这意味着他们会产生特异性抗体（抗AChR），这些抗体会结合到神经肌肉接点（NMJ）的信号受体，即神经细胞和它们控制的肌肉之间的连接点。这种结合激活了补体系统，导致补体的过度激活，生成膜攻击复合物在NMJ打孔，引起肌膜裂解和运动终板连接褶皱梳理减少，肌膜形态简化，扁平化，从而导致NMJ的损伤，引起肌肉的无力，同时引起炎症反应并破坏大脑与肌肉之间的正常通信。 

gMG在任何年龄段均可发病，女性多发于40岁前，男性多发于60岁后。初期症状可能包括言语模糊、复视、眼睑下垂和平衡缺失；这些症状或伴随疾病进展加剧为吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭。

关于视神经脊髓炎谱系疾病

视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见的中枢神经系统疾病，因免疫系统被异常激活对中枢神经系统中的健康组织和细胞进行攻击。大约四分之三的NMOSD患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体，呈现为抗AQP4抗体阳性。补体系统是免疫系统的一部分，对人体抵御感染至关重要，而这种特定的结合导致补体系统被异常激活，从而破坏视神经、脊髓和大脑中的细胞。