【新药动态】Leber遗传性视神经病变新药在英国NHS可用

2025年9月10日，据The Independent报道，英国国民医疗服务体系(NHS)近期批准了一款治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的新药idebenone。LHON为罕见线粒体遗传性视神经病变，据估计，英国约有2000人患有该病。

信息来源：The Independent

【学术进展】FDA与AACR举办“肿瘤学新终点”研讨会

2025年9月11日，FDA与美国癌症研究协会(AACR)将联合举办线上和线下研讨会，主题为“Approach to Novel Oncology Endpoint Development”，讨论在早期罕见肿瘤与小样本临床试验中采用替代或创新终点（例如影像、生物标志物、功能结局）的可行性与监管接受度，对罕见肿瘤、小样本临床试验设计与审批证据的构建具有指导意义。

信息来源：美国癌症研究协会（AACR）

本期内容由【大连医科大学公共卫生学院】袁妮教授团队&【辽宁省基础医学研究所】邵尉老师联合供稿。

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