AL-S Pharma宣布，其肌萎缩侧索硬化（ALS）（又称渐冻症）单克隆抗体药物AP-101在一项II期试验中达到共同主要终点。该试验同时显示出次要终点具有临床意义的改善。

在这项随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT05039099）中，AP-101联合标准治疗（SoC）在散发性ALS和突变SOD1基因型ALS患者中达到安全性和耐受性终点，但AL-S Pharma未在此次公布具体数据。

研究中，AP-101治疗组在12个月治疗后报告了非侵入性通气的临床意义改善、临床疾病分期的稳定以及神经丝蛋白生物标志物的变化——但公司未明确这些结果是否具有统计学显著性。

这家瑞士生物技术公司表示，数据将与监管机构共享，并在即将举行的ALS会议上公布，同时提交至同行评审的科学期刊发表。该试验共纳入52例散发性ALS患者和21例突变SOD1基因型ALS患者。

首席研究员、于默奥大学高级神经内科顾问Peter Andersen表示："该研究使我们能够严格评估患者安全性、药代动力学以及生物活性的早期信号。结果支持错误折叠SOD1蛋白在ALS中具有更广泛作用的假设。"

AP-101是一种靶向错误折叠SOD1蛋白的单克隆抗体，该蛋白是散发性ALS和突变SOD1基因型ALS的关键病理机制。证据表明，SOD1错误折叠和神经毒性SOD1形式的形成会驱动运动系统细胞死亡。

2016年，Neurimmune与TVM Capital Life Science共同创立AL-S Pharma以开发AP-101。该公司通过与全球ALS专家网络合作，执行了AP-101的创新临床开发计划。

尽管ALS疗法仍然有限，但行业正积极推动为患者提供更多替代治疗方案。HEALEY平台试验是这一努力的标志，该研究同时运行多种治疗方案，探索多种ALS候选药物。但截至2025年2月，该试验中仅极少数药物显示疗效，且有四种方案同时失败。