对于库欣综合征患者来说，长期缺乏有效药物一直是治疗的难题。近日，中国首个获批用于治疗成人库欣综合征的口服药物适锐飒®（磷酸奥唑司他片）正式上市，为无法手术、术后复发或存在高危并发症的患者带来了新的希望。
填补国内空白，库欣综合征迎来国内唯一获批口服治疗药物
库欣综合征是一种罕见的内分泌疾病，患者因体内皮质醇长期过量分泌，面临高血压、糖尿病、骨质疏松等多重健康威胁。此前，国内治疗手段主要依赖手术，但部分患者因手术风险高、术后复发或存在高危并发症，长期面临“无药可用”的困境。曾经有一些老药理论上可用于治疗，但不是因严重副作用退市，像酮康唑，因肝毒性被美国食品药品监督管理局黑框警告，并于 2015 年 7 月在中国退市；就是未在中国上市，患者只能费尽周折从海外购买，不仅要承担高昂的费用，药品来源不稳定、质量难保证等问题也接踵而至，治疗过程充满艰辛与无奈 。适锐飒的上市，或将改变了这一局面。 作为中国首个且目前唯一获批的库欣综合征治疗药物，它通过抑制皮质醇合成，帮助患者控制病情。该药已在全球多国获批，并获得中国国家药监局优先审评资格，临床研究显示其能有效降低皮质醇水平，并维持长期疗效。
中国患者数据亮眼，用药剂量更低，疗效稳定
北京大学第一医院内分泌科郭晓蕙教授表示，在临床试验中，中国患者对适锐飒的敏感性较高，所需剂量约为欧美患者的一半，但仍能实现稳定的皮质醇控制。
关键临床数据：
✅快速起效：患者用药后皮质醇水平显著下降
✅长期有效：全球研究显示，疗效可持续4年以上
✅安全性良好：整体耐受性较好，不良反应可控关键临床数据：
从“单靠手术”到“综合管理”，专家呼吁终身随访
北京协和医院内分泌科朱惠娟教授强调，库欣综合征的治疗不仅是单单降低皮质醇，更要关注患者的长期健康管理。
“一次库欣，终身随访”**成为新理念：
����术后复发率高：10年复发率可达25%
����多系统影响持久：即使生化指标恢复，心血管、骨骼等问题仍可能持续
����需多学科协作：内分泌科、神经外科、心理科等共同参与
适锐飒的上市，为术后管理、药物辅助治疗提供了新选择，帮助患者维持更平稳的长期管理。
手术+药物联合，优化治疗策略
北京天坛医院神经外科刘丕楠教授指出，手术仍是库欣综合征的主要治疗方式，但新药的出现让治疗更加灵活：
✔术前用药：改善患者状态，降低手术风险
✔术后辅助：缓解皮质醇戒断症状，改善手术体验
✔无法手术患者的替代方案：提供药物控制可能
一位经历两次复发的患者分享：“如果早有这样的药物，或许我的治疗之路不会这么艰难。”适锐飒®的上市，标志着中国库欣综合征治疗进入新阶段。专家呼吁：
����提高疾病认知：早诊断、早干预
����推动多学科诊疗（MDT）：优化全程管理
����关注患者长期生活质量：不仅是生化指标，更要回归正常生活
正如锐康迪总经理胡茂胜之前的采访中讲到的：“我们受益于国家在罕见病和创新药方面的政策支持，正努力将更多治疗罕见疾病的产品引入中国，造福本土患者。”对于库欣综合征患者来说，新药的意义不仅是多了一种选择，更是带来了更全面的治疗策略。希望未来，更多创新药物能进入中国，让罕见病患者不再“无药可医”。
