近日，BioMarin宣布以每股4.00美元的全现金收购总部位于美国波士顿的罕见病药物开发公司Inozyme Pharma，总对价约2.7亿美元（按今天的汇率计算，约为19.48亿元人民币）。该交易已获双方董事会批准，预计2025年第三季度完成，但仍需监管部门批准及满足常规交割条件。
此次收购将整合Inozyme的核心资产——处于临床后期的酶替代疗法INZ-701，以加强BioMarin在罕见病治疗领域的管线布局。BioMarin股价微涨1%，而Inozyme因溢价180%的收购价单日飙升178%。
INZ-701是一种潜在“同类首创”皮下注射酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺乏症。这是一种由基因突变引发的罕见遗传病，会导致血管钙化、骨骼异常及心血管死亡风险升高，尤其对婴儿致命（新生儿死亡率超50%）。目前全球尚无获批疗法，患者需终身依赖多学科医疗管理。
在一项针对ENPP1缺乏症成年人的1/2期研究中，INZ-701表现出良好的安全性，没有发生INZ-701引起的严重不良事件。焦磷酸盐水平、骨矿化生物标志物和生活质量都有所改善，这表明对患者有益的前景。
除了正在进行的儿童3期关键研究外，Inozyme目前正在招募婴儿参加一项关键研究，并计划对青少年和成年人进行一项支持性研究。
Inozyme可以轻松融入BioMarin现有的业务体系，后者本就拥有多款酶替代疗法上市产品，如治疗黏多糖贮积症的Vimizim、Naglazyme与治疗苯丙酮尿症的Palynziq。
BioMarin首席执行官Alexander Hardy强调，此次收购延续了公司25年来专注酶疗法的战略，INZ-701有望成为首个针对ENPP1缺乏症的标准疗法。Inozyme首席执行官Douglas Treco则指出，BioMarin在罕见病领域的商业化经验将加速该疗法的全球推广。
针对儿童的3期关键试验数据预计2026年初公布，若顺利将于2027年获批上市。此外，该疗法还在探索治疗ABCC6缺乏症及其他血管钙化疾病的潜力。
