1月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布授予 IPS HEART 的 GIVI-MPC 干细胞疗法孤儿药资格（ODD），用于治疗贝克尔型肌营养不良症（BMD）。这一决定标志着干细胞疗法在攻克罕见遗传性肌肉疾病领域取得了重要里程碑，为数百万患者带来了新的希望。

当前市场对 BMD 和杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗主要集中在基因疗法，但现有疗法只能提供部分长度的合成抗肌萎缩蛋白，且无法在肌肉退化后再生新的肌肉组织。相比之下，GIVI-MPC 基于多能干细胞技术（iPSC），不仅能够生成全长度抗肌萎缩蛋白，还能直接重建新肌肉，从根本上改变疾病进程。这种颠覆性创新为目前的治疗困境提供了突破口。

值得注意的是IPS HEART 的研发不仅局限于骨骼肌疗法，还延伸至心脏病变领域。其 ISX-9-CPC 疗法已被授予治疗杜氏肌营养不良症心肌病的罕见儿科药物资格，并通过FDA的临床试验初步方案审批。这款基于 iPSC 的心脏疗法，能够生成新的功能性心肌组织，为心肌损伤的治疗提供了全新路径。

据 IPS HEART 首席执行官 Rauf Ashraf 表示，公司已经完成了第二次 FDA 临床前会议，与 FDA 多位部门负责人就 I/II 期临床试验设计达成一致。这一进展让 IPS HEART 成为首家具备“真正改变疾病进程潜力”的企业，并计划尽快将这两项干细胞疗法推向人类临床试验。

此外，公司正在积极寻求与大型制药企业的合作，以加速 GIVI-MPC 和 ISX-9-CPC 疗法的开发进程。Ashraf 强调，全球范围内已有许多 DMD 患者及家属直接联系公司，表示希望参与未来的临床试验，这反映了患者社区对新疗法的强烈需求与期待。

BMD 和 DMD 长期以来被认为是无法逆转的遗传性疾病，对患者及其家庭造成巨大身心负担。GIVI-MPC 的获批不仅意味着干细胞疗法在肌营养不良症领域迈出了关键一步，更为类似罕见病的治疗探索了新的方向。

随着 FDA 的孤儿药资格认证以及临床试验的加速推进，IPS HEART 的干细胞疗法有望成为一种革命性疾病修复方案，彻底改变传统治疗模式，为全球罕见病患者带来全新希望。