2024.09.23 国产aav基因疗法获批美国II期IND
芳拓生物宣布，其自主研发的面向XLRP的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-002注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）II期临床试验许可(IND)。
这是中国第一个获得FDA许可，在美国直接开展II期临床试验的rAAV基因治疗药物。
FT-002简介
FT-002采用重组AAV5载体，使用优化的Sf9杆状病毒表达载体系统。作为一种新型rAAV基因治疗药物，其作用机制非常明确：通过视网膜下注射，将其携带的功能性目的基因导入患者的视网膜光感细胞内，使其表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能。
2024年1月，FT-002注射液获得FDA孤儿药（Orphan Drug Designations, ODD）资格认定。
XLRP X连锁视网膜色素变性
XLRP是一种导致视力丧失的进行性疾病，是遗传性视网膜疾病的最严重形式。该疾病的主要患病人群是男性，临床主要表现为儿童期（约10岁左右）出现夜盲症状，随后视野逐渐缩小，在中壮年（约40岁左右）会出现严重的视力丧失甚至失明，给患者的生活带来巨大影响。
目前XLRP患者的临床管理方法仅限于支持性护理和改善措施，国内外均无有效的治疗药物获批上市。
孤儿药资格认定（ODD） Orphan Drug Designation
为了鼓励罕见病药物研发，美国食品药品监督管理局（FDA）会为罕见病用药授予“孤儿药资格认定（ODD）”。
获得 ODD 的孤儿药将享受一系列的政策红利，包括：7 年市场独占、税务减免以及各类费用减免。ODD 并不仅仅在美国存在，其他国家和地区也有类似的资格授予，比如欧盟的“Orphan Drug”和日本的“希少疾病用医薬品”。
